Экспериментальная генная терапия вернула зрение слепым пациентам

Результаты фМРТ пациента до и после лечения при рассматривании изображения сверху. На снимке после лечения видна активация зрительных центров. Иллюстрация Детской больницы Филадельфии
9 февраля 2012 года, 17:26
Комментировать

Международная группа исследователей сообщила об эффективности экспериментальной генной терапии редкого наследственного заболевания, приводящего к слепоте, сообщает BBC.

В первом этапе исследования приняли участие 12 пациентов с врожденным амаврозом Лебера – генетическим заболеванием сетчатки, при котором происходит невосполнимая гибель светочувствительных клеток, что приводит к резкому ухудшению зрения вплоть до полной слепоты, отсутствию реакции зрачка на свет и нистагму.

Каждому из участников, которые практически ничего не видели, ввели в один глаз вирусный вектор с геном RPE65, дефект которого лежит в основе заболевания. В 2008 году, когда подводились итоги первого этапа, выяснилось, что экспериментальная терапия несколько улучшила зрение пациентов без существенных побочных эффектов.

После этого трем из участников исследования ввели генный препарат AAV2-hRPE65v2 в другой глаз. Как следует из отчета, опубликованного в журнале Science Translational Medicine, это привело к дальнейшему улучшению зрения: пациенты обрели возможность видеть в сумерках, узнавать лица людей и совершать покупки в магазине.

Манзар Аштари (Manzar Ashtari) из Детской больницы Филадельфии рассказал, что функциональная магнитно-резонансная томография, проведенная добровольцам, подтвердила активацию зрительных центров мозга при рассматривании различных объектов. Руководитель исследования Джин Беннетт (Jean Bennett) из Университета Пенсильвании заявила, что сейчас ее коллектив намерен провести терапию второго глаза у остальных девяти пациентов.

Поделиться
Заболевания:

Комментарии (2)

  • 10.02.2012 11:17

    Митёк

    Что? Генная терапия? А мракобесы даже не чешутся? Непорядок!

  • 12.02.2012 01:37

    o.kozub

    восхищаюсь!

«Ультра-обработанные» продукты могут привести к повышению частоты онкологических заболеваний
Высокий интеллект оказался фактором риска психических и ряда соматических заболеваний
Его потребление связано с более низким риском среди людей с гипертонией
Ученые обнаружили паттерны нейронной активности, которые отличают наиболее креативно мыслящих людей
Химические вещества, называемые перфторалкилами (PFAS), могут свести к нулю попытки удержать вес
Исследования показали, что его употребление полезно для здоровья при некоторых условиях