Генную терапию впервые пустили на рынок Евросоюза

Фото с сайта pharmafile.com
6 ноября 2012 года, 14:31
Комментировать

Еврокомиссия впервые официально разрешила продажу на территории Евросоюза препарата генной терапии. Речь идет о детище голландской биотехнологической компании uniQure глибере (Glybera). Как говорится в пресс-релизе компании от 2 ноября, лекарство поступит на рынок уже в середине 2013 года.

Глибера стала первым подобным препаратом, получившим одобрение европейских регуляторов. До Еврокомиссии, поставившей точку в вопросе допуска глиберы на рынок, в июле положительное решение по препарату было принято Европейским медицинским агентством (ЕМА). uniQure также планирует вывести глиберу на рынки США и Канады и уже подала заявки в соответствующие регулирующие органы этих стран.

Глибера (alipogene tiparvovec) предназначена для терапии чрезвычайно редкого (один-два больных на миллион населения) наследственного заболевания - дефицита липопротеинлипазы (ЛПЛ). Из-за мутации в гене, кодирующем ответственный за расщепление поступающих с пищей жиров ферментный белок ЛПЛ, он не вырабатывается в организме больных в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Глибера представляет собой генно-инженерную вакцину, с которой в организм поступает здоровая рабочая копия гена ЛПЛ, заменяющая дефектный участок. В качестве носителя выступает аденоассоциированный вирус (AAV), серотип 1, в геном которого внесен здоровый ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. В первую очередь AAV инфицирует клетки мышечной ткани. Так как ЛПЛ синтезируется по большей части именно в мышечной ткани, однократная серия внутримышечных инъекций препарата глибера в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

Для выпуска глиберы на рынок uniQure привлекла инвестиции в размере 20 миллионов евро. Компания планирует, что пациенты, число которые в Европе оценивается компанией в 400-500 человек, будут получать терапию глиберой через авторизованные медицинские центры и с помощью специально обученного медперсонала. При этом препарат для каждого пациента будет произведен на заводе uniQure в Амстердаме в индивидуальном порядке. Предполагается, что к лету 2013 года получат авторизацию три медцентра на территории Германии, а затем они появятся и в других странах Европы.

Стоимость цикла лечения пока не определена, но, по информации BioWorld Today, она может составить 250 тысяч евро в год. При этом все пациенты смогут получить доступ к терапии еще до оплаты, а ее порядок в каждом конкретном случае будет решаться индивидуально.

Как подчеркивается в пресс-релизе uniQure, компания намерена создать и вести регистр всех пациентов, получивших лечение глиберой с тем, чтобы не только отслеживать прямые и побочные эффекты терапии, но и для того, чтобы глубже проникнуть в природу заболевания.

Кроме глиберы, uniQure также разрабатывает еще четыре препарата генной терапии, клинические испытания которых должны начаться в ближайшие девять месяцев. Речь идет о лечении таких генетических заболеваний, как острая перемежающаяся печеночная порфирия, гемофилия B, синдром Санфилиппо B и болезнь Паркинсона.

Поделиться

Комментарии (5)

Код подтверждения:

Уважаемые читатели!
Ссылки на сторонние ресурсы, нецензурные, бессодержательные, пропагандистские и антинаучные высказывания удаляются без предупреждения. Максимальная длина комментария — 1000 символов.

  • 06.11.2012 15:06

    Sudden

    Вы вы обалдели совсем? 20 млн / 500 = 40 тысяч!!! Не говоря уже о том, что такие исследования лучше бы государству субсидировать =

    Одно неясно, это одноразовый курс? Сделаешь и всё заменится? Или ежегодно по 250 тысяч хотят?!

  • 06.11.2012 15:22

    Алексей

    Это прорыв! Настоящий повод для гордости. Правда мне непонятен такой момент: если речь идет об однократном в/м введении (или пусть даже серии введений препарата), то почему цена лечения указывается за год? Или имеется в виду, что ввиду естественного обновления клеток, необходимо периодически внедрять в ДНК новых клеток нужный участок?

  • 06.11.2012 17:50

    читатель

    вот это наука! еще лет 10 и список излечимых заболеваний будет большим.
    не очень понятно действительно с одноразоваостью лечения. даже если учитывать обновление клеток, то они вроде как при делении то должны использовать уже исправленную ДНК. Возможно надо чтоб вирус жил потом много лет в огранизме или чтоб стволовые клетки тоже исправлялись.

    с ценой что-то загнули похоже, но наверняка даже не все те 400-500 человек пойдут лечиться. т.к. не у каждого есть даже 10-20 тыщ на это.
    а цена большая потому что надо все окупить. обучение, исследования и т.д. еще и прибыль получить. а если еще кто-то судиться вздумает, то и на суды чтоб хватило.

  • 06.11.2012 19:23

    Мария

    2читатель Ничего с ценой не загнули, т.к. приступы воспаления поджелудочной железы на фоне резкого повышения к-ва жиров в крови всё равно приходится лечить. Лечат их сейчас плазмофорезом, иногда по несколько сеансов в сутки.

  • 13.12.2012 18:22

    читатель

    ЗдОрово! Вот если бы разработали лекарства для лечения генетических заболеваний, от которых страдает больший процент населения! Как приятно, что наука не стоит на месте!!!!! Спасибо талантливым ученым!

Тест прост в применении и довольно специфичен
«МедНовости» представляют обзор последних событий в области здравоохранения
Наличие в крови этих биомаркеров с учетом остальных факторов позволяло выявить людей из зоны риска
Новая методика дает надежду пациентам с тяжелыми травмами головного мозга
Получить созревшие яйцеклетки можно будет за пять дней
На ресурсе TargetMap размещена новая интерактивная карта