Генную терапию впервые пустили на рынок Евросоюза

Фото с сайта pharmafile.com
6 ноября 2012 года, 14:31
Комментировать

Еврокомиссия впервые официально разрешила продажу на территории Евросоюза препарата генной терапии. Речь идет о детище голландской биотехнологической компании uniQure глибере (Glybera). Как говорится в пресс-релизе компании от 2 ноября, лекарство поступит на рынок уже в середине 2013 года.

Глибера стала первым подобным препаратом, получившим одобрение европейских регуляторов. До Еврокомиссии, поставившей точку в вопросе допуска глиберы на рынок, в июле положительное решение по препарату было принято Европейским медицинским агентством (ЕМА). uniQure также планирует вывести глиберу на рынки США и Канады и уже подала заявки в соответствующие регулирующие органы этих стран.

Глибера (alipogene tiparvovec) предназначена для терапии чрезвычайно редкого (один-два больных на миллион населения) наследственного заболевания - дефицита липопротеинлипазы (ЛПЛ). Из-за мутации в гене, кодирующем ответственный за расщепление поступающих с пищей жиров ферментный белок ЛПЛ, он не вырабатывается в организме больных в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Глибера представляет собой генно-инженерную вакцину, с которой в организм поступает здоровая рабочая копия гена ЛПЛ, заменяющая дефектный участок. В качестве носителя выступает аденоассоциированный вирус (AAV), серотип 1, в геном которого внесен здоровый ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. В первую очередь AAV инфицирует клетки мышечной ткани. Так как ЛПЛ синтезируется по большей части именно в мышечной ткани, однократная серия внутримышечных инъекций препарата глибера в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

Для выпуска глиберы на рынок uniQure привлекла инвестиции в размере 20 миллионов евро. Компания планирует, что пациенты, число которые в Европе оценивается компанией в 400-500 человек, будут получать терапию глиберой через авторизованные медицинские центры и с помощью специально обученного медперсонала. При этом препарат для каждого пациента будет произведен на заводе uniQure в Амстердаме в индивидуальном порядке. Предполагается, что к лету 2013 года получат авторизацию три медцентра на территории Германии, а затем они появятся и в других странах Европы.

Стоимость цикла лечения пока не определена, но, по информации BioWorld Today, она может составить 250 тысяч евро в год. При этом все пациенты смогут получить доступ к терапии еще до оплаты, а ее порядок в каждом конкретном случае будет решаться индивидуально.

Как подчеркивается в пресс-релизе uniQure, компания намерена создать и вести регистр всех пациентов, получивших лечение глиберой с тем, чтобы не только отслеживать прямые и побочные эффекты терапии, но и для того, чтобы глубже проникнуть в природу заболевания.

Кроме глиберы, uniQure также разрабатывает еще четыре препарата генной терапии, клинические испытания которых должны начаться в ближайшие девять месяцев. Речь идет о лечении таких генетических заболеваний, как острая перемежающаяся печеночная порфирия, гемофилия B, синдром Санфилиппо B и болезнь Паркинсона.

Мягкая помощь ленивому кишечнику
Современная медицина может эффективно и безопасно избавить от запоров в любом возрасте. Главное — правильно подобрать лечение.
Читать статью полностью
Поделиться

Комментарии (5)

Код подтверждения:

Уважаемые читатели!
Ссылки на сторонние ресурсы, нецензурные, бессодержательные, пропагандистские и антинаучные высказывания удаляются без предупреждения. Максимальная длина комментария — 1000 символов.

  • 06.11.2012 15:06

    Sudden

    Вы вы обалдели совсем? 20 млн / 500 = 40 тысяч!!! Не говоря уже о том, что такие исследования лучше бы государству субсидировать =

    Одно неясно, это одноразовый курс? Сделаешь и всё заменится? Или ежегодно по 250 тысяч хотят?!

  • 06.11.2012 15:22

    Алексей

    Это прорыв! Настоящий повод для гордости. Правда мне непонятен такой момент: если речь идет об однократном в/м введении (или пусть даже серии введений препарата), то почему цена лечения указывается за год? Или имеется в виду, что ввиду естественного обновления клеток, необходимо периодически внедрять в ДНК новых клеток нужный участок?

  • 06.11.2012 17:50

    читатель

    вот это наука! еще лет 10 и список излечимых заболеваний будет большим.
    не очень понятно действительно с одноразоваостью лечения. даже если учитывать обновление клеток, то они вроде как при делении то должны использовать уже исправленную ДНК. Возможно надо чтоб вирус жил потом много лет в огранизме или чтоб стволовые клетки тоже исправлялись.

    с ценой что-то загнули похоже, но наверняка даже не все те 400-500 человек пойдут лечиться. т.к. не у каждого есть даже 10-20 тыщ на это.
    а цена большая потому что надо все окупить. обучение, исследования и т.д. еще и прибыль получить. а если еще кто-то судиться вздумает, то и на суды чтоб хватило.

  • 06.11.2012 19:23

    Мария

    2читатель Ничего с ценой не загнули, т.к. приступы воспаления поджелудочной железы на фоне резкого повышения к-ва жиров в крови всё равно приходится лечить. Лечат их сейчас плазмофорезом, иногда по несколько сеансов в сутки.

  • 13.12.2012 18:22

    читатель

    ЗдОрово! Вот если бы разработали лекарства для лечения генетических заболеваний, от которых страдает больший процент населения! Как приятно, что наука не стоит на месте!!!!! Спасибо талантливым ученым!

Российские ученые разработали принципиально новый метод диагностики аномалий развития сперматозоидов
«МедНовости» представляют обзор последних событий в области здравоохранения
Сообщается, что это первый ребенок с таким диагнозом, появившийся на свет в этой стране
AspireAssist позволяет удалять около 30% содержимого желудка
Каждая порция цельнозерновых продуктов снижает риск преждевременной смерти
Валерий Спиридонов – не единственный доброволец, согласившийся на операцию