В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты

Иллюстрация с сайта eyeworld.org
17 января 2014 года, 13:58
Комментировать

С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты - хороидеремией. Исследователи заменили дефектный ген, сделав пациентам однократную инъекцию нормально работающей копии гена. Результаты I фазы клинических исследований, опубликованные в журнале The Lancet, в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна и пигментного ретинита.

При хороидеремии происходит постепенная дегенерация хориоидеи (сосудистой оболочки глаза), пигментного эпителия и сетчатки глаза, что значительно ухудшает зрительные функции. Со временем палочки и колбочки - светочувствительные клетки сетчатки глаза, посылающие сигналы о зрительной информации в мозг, - также вырождаются, приводя в полной потере зрения. Это заболевание развивается в результате мутации расположенного на Х-хромосоме гена CHM, который кодирует белок REP1 - компонент, принимающий участие в процессах движения веществ через мембрану клеток. Хороидеремия прогрессирует медленно: слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам; лечения этой болезни в настоящее время не существует.

Роберт МакЛарен

В этом исследовании профессор Роберт МакЛарен (Robert MacLaren) и его коллеги изучили влияние генной терапии на зрительные функции шести пациентов в возрасте от 25 до 63 лет с диагностированной хороидеремией. С целью остановить гибель фоторецепторов они ввели им в сетчатку глаза вектор - генно-инженерную конструкцию не патогенного для человека аденоассоциированного вируса (adeno-associated virus, AAV), кодирующего белок REP1.

Как показали результаты, благодаря такому лечению зрение пациентов частично улучшилось, не вызвав каких-либо нежелательных последствий для их здоровья. Спустя полгода после проведенных манипуляций, у всех испытуемых наблюдалось стабильное повышение остроты зрения, а двое из них смогли увидеть на три строчки больше на таблице для проверки зрения. Также ученые отметили у всех участников эксперимента повышение светочувствительности того глаза, который был подвергнут генной терапии.

«Это первый случай, когда генная терапия была использована для лечения пациентов до появления клинически значимого истончения сетчатки, - заявил доктор Макларен. - Полученные результаты открывают большие перспективы генной терапии в предотвращении потери зрения при других заболеваниях сетчатки, например, при возрастной макулярной дегенерации».

По словам ученых, конечной целью генной терапии будет сохранение центральной части сетчатки от дальнейшей дегенерации. И даже в случае, если эффект от такого лечения окажется небольшим, это будет иметь положительное значение, так как существуют дополнительные терапевтические меры, помогающие сохранить или восстановить зрительные функции.

Мягкая помощь ленивому кишечнику
Современная медицина может эффективно и безопасно избавить от запоров в любом возрасте. Главное — правильно подобрать лечение.
Читать статью полностью
Поделиться

Комментарии (5)

Код подтверждения:

Уважаемые читатели!
Ссылки на сторонние ресурсы, нецензурные, бессодержательные, пропагандистские и антинаучные высказывания удаляются без предупреждения. Максимальная длина комментария — 1000 символов.

  • 17.01.2014 16:54

    дауж

    дауж

  • 17.01.2014 17:10

    mumr

    Вот... И никакой гатаки... Всё откорректируют ещё в детстве...

  • 17.01.2014 22:26

    й

    подозрительно, но почему то все научные прорывы приходят с запада. Где сколково? Где наши академики? Думаю, это все публикуется с целью очернения нашего неумолимого прогресса по всем фронтам. Вот продолжительность жизеи почти 70.5 лет и рождаемость растет.

  • 18.01.2014 00:33

    Гринго

    Ждем остроумных шуток про британских ученных и загнивающий запад!!!

  • 19.01.2014 11:50

    Гость

    2 года хожу по инстанциям РФ, чтобы мы начинали подобные исследования сразу же внедрять. Мы и дали в интернете ссылки на грантодателей - где взять деньги на внедрение. И ходим по инстанциям - давайте подобные разработки внедрять. Но у нас власти почему-то бесконечно любят разумно лишать людей хоть чего-нибудь, а давать - считают пережитком коммунистической эпохи, с которым и боролись. Я менеджер, у меня на работе в НПО АТ (мы внедряем научные прорывы) больше 10 академиков. Но дать денег на то, чтобы я взяла деньги от государства и хотя бы в Москве вот то, что в статье в больнице хоть одной поставила и заводик один сделала, они не будут, не могут, не хотят. А власти отправляют к фирмам, которые говорят, - если ты на свои такой завод сделаешь, я у тебя его куплю за четверть его цены. Так и живем. Даже военные и коммунисты интересуются только перепродажей купленного по дешевке настолько, что и аналитика того, что покупать, спросом не пользуется. Интернет почти никто наверху не смотрит.

Российские ученые разработали принципиально новый метод диагностики аномалий развития сперматозоидов
«МедНовости» представляют обзор последних событий в области здравоохранения
Сообщается, что это первый ребенок с таким диагнозом, появившийся на свет в этой стране
AspireAssist позволяет удалять около 30% содержимого желудка
Каждая порция цельнозерновых продуктов снижает риск преждевременной смерти
Валерий Спиридонов – не единственный доброволец, согласившийся на операцию