В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты

Иллюстрация с сайта eyeworld.org
17 января 2014 года, 13:58
Комментировать

С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты - хороидеремией. Исследователи заменили дефектный ген, сделав пациентам однократную инъекцию нормально работающей копии гена. Результаты I фазы клинических исследований, опубликованные в журнале The Lancet, в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна и пигментного ретинита.

При хороидеремии происходит постепенная дегенерация хориоидеи (сосудистой оболочки глаза), пигментного эпителия и сетчатки глаза, что значительно ухудшает зрительные функции. Со временем палочки и колбочки - светочувствительные клетки сетчатки глаза, посылающие сигналы о зрительной информации в мозг, - также вырождаются, приводя в полной потере зрения. Это заболевание развивается в результате мутации расположенного на Х-хромосоме гена CHM, который кодирует белок REP1 - компонент, принимающий участие в процессах движения веществ через мембрану клеток. Хороидеремия прогрессирует медленно: слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам; лечения этой болезни в настоящее время не существует.

Роберт МакЛарен

В этом исследовании профессор Роберт МакЛарен (Robert MacLaren) и его коллеги изучили влияние генной терапии на зрительные функции шести пациентов в возрасте от 25 до 63 лет с диагностированной хороидеремией. С целью остановить гибель фоторецепторов они ввели им в сетчатку глаза вектор - генно-инженерную конструкцию не патогенного для человека аденоассоциированного вируса (adeno-associated virus, AAV), кодирующего белок REP1.

Как показали результаты, благодаря такому лечению зрение пациентов частично улучшилось, не вызвав каких-либо нежелательных последствий для их здоровья. Спустя полгода после проведенных манипуляций, у всех испытуемых наблюдалось стабильное повышение остроты зрения, а двое из них смогли увидеть на три строчки больше на таблице для проверки зрения. Также ученые отметили у всех участников эксперимента повышение светочувствительности того глаза, который был подвергнут генной терапии.

«Это первый случай, когда генная терапия была использована для лечения пациентов до появления клинически значимого истончения сетчатки, - заявил доктор Макларен. - Полученные результаты открывают большие перспективы генной терапии в предотвращении потери зрения при других заболеваниях сетчатки, например, при возрастной макулярной дегенерации».

По словам ученых, конечной целью генной терапии будет сохранение центральной части сетчатки от дальнейшей дегенерации. И даже в случае, если эффект от такого лечения окажется небольшим, это будет иметь положительное значение, так как существуют дополнительные терапевтические меры, помогающие сохранить или восстановить зрительные функции.

Поделиться

Комментарии (5)

Код подтверждения:

Уважаемые читатели!
Ссылки на сторонние ресурсы, нецензурные, бессодержательные, пропагандистские и антинаучные высказывания удаляются без предупреждения. Максимальная длина комментария — 1000 символов.

  • 17.01.2014 16:54

    дауж

    дауж

  • 17.01.2014 17:10

    mumr

    Вот... И никакой гатаки... Всё откорректируют ещё в детстве...

  • 17.01.2014 22:26

    й

    подозрительно, но почему то все научные прорывы приходят с запада. Где сколково? Где наши академики? Думаю, это все публикуется с целью очернения нашего неумолимого прогресса по всем фронтам. Вот продолжительность жизеи почти 70.5 лет и рождаемость растет.

  • 18.01.2014 00:33

    Гринго

    Ждем остроумных шуток про британских ученных и загнивающий запад!!!

  • 19.01.2014 11:50

    Гость

    2 года хожу по инстанциям РФ, чтобы мы начинали подобные исследования сразу же внедрять. Мы и дали в интернете ссылки на грантодателей - где взять деньги на внедрение. И ходим по инстанциям - давайте подобные разработки внедрять. Но у нас власти почему-то бесконечно любят разумно лишать людей хоть чего-нибудь, а давать - считают пережитком коммунистической эпохи, с которым и боролись. Я менеджер, у меня на работе в НПО АТ (мы внедряем научные прорывы) больше 10 академиков. Но дать денег на то, чтобы я взяла деньги от государства и хотя бы в Москве вот то, что в статье в больнице хоть одной поставила и заводик один сделала, они не будут, не могут, не хотят. А власти отправляют к фирмам, которые говорят, - если ты на свои такой завод сделаешь, я у тебя его куплю за четверть его цены. Так и живем. Даже военные и коммунисты интересуются только перепродажей купленного по дешевке настолько, что и аналитика того, что покупать, спросом не пользуется. Интернет почти никто наверху не смотрит.

Чрезвычайный режим действовал с 1 февраля
«МедНовости» представляют обзор последних событий в области здравоохранения
Ранее считалось, что такая операция была проведена в 1500 году в Швейцарии
Результаты будут известны в 2020 году
Спустя месяц эмбрионы начали развиваться вновь
Ботинки не подходили для передвижения по гололеду