В Европе генную терапию испытают на детях

Фото: Syda Productions/Shutterstock.com
3 апреля 2016 года, 10:02
Комментировать
Читать еще: генная терапия

Европейское агентство по лекарственным препаратам (European Medicines Agency) одобрило использование генной терапии Strimvelis для лечения детей с АДА-тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН). У детей, страдающих этой формой иммунодефицита, мутация затрагивает работу аденозиндезаминазы. Пациенты с тяжелым комбинированным иммунодефицитом практически лишены иммунитета и смертельными для них могут оказаться практически любые инфекции.

Ежегодно в Европе рождается всего 15 детей с АДА-ТКИН – таких маленьких пациентов называют «детьми в пузыре». Самым известным ребенком, у которого был диагностирован тяжелый комбинированный иммунодефицит, стал канадец Дэвид Веттер, с рождения живший в специальном пластиковом изоляторе, где для него была создана абсолютно стерильная среда.

Читайте еще:

Американские исследователи протестировали возможность использования генной терапии для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита.

В настоящее время таким больным предлагают пересадку костного мозга, но найти подходящего донора удается не всегда – в таком случае продолжительность жизни больных редко превышает 2 года.

Терапия Strimvelis, разработанная компанией GlaxoSmithKline,  предназначена для пациентов с иммунодефицитом, которым подобрать подходящего донора не удалось. В ходе лечения предполагается вводить в организм больных ретровирусные векторы, несущие полноценные копии поврежденного гена.

Сообщается, что в течение ближайших лет GlaxoSmithKline планирует получить одобрение для использования генной терапии при лечении других редких заболеваний – метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта-Олдрича.

Источник:

The world's first life-saving gene therapy for children, developed by Italian scientists and GlaxoSmithKline, has been recommended for approval in Europe, boosting the pioneering technology to fix faulty genes.

MedicalDaily
Поделиться

Комментарии (1)

  • 05.04.2016 12:27

    Юля

    Вот ваша европа - пытают детей, испытывают на них лекраства для богатых. Из этих генномодифицированных детей вырастут манкурты, не признающие отцов. Смерть им

Стоит ли прививаться, и как это делать правильно: спрашиваем специалиста
Глаза – самый уязвимый орган, а зрение – главный способ получения информации об окружающем мире
Cоединение «бисфенол A» может нарушить баланс микрофлоры в желудочно-кишечном тракте ребенка
Большинство людей не знают об этой болезни или имеют о ней неверное представление
Какую страховку лучше выбрать и как не получить отказ при наступлении страхового случая
Микробы учатся бороться с лекарствами и делятся опытом друг с другом