Прогрессирование болезни Хантингтона у мышей удалось остановить на полгода

Фото: umn.edu
13 сентября 2016 года, 10:00
Комментировать

Новая терапия оказалась эффективна при борьбе с хореей Хантингтона, прогрессирующим заболеванием, вызванным мутацией в гене HTT. Мутация приводит к повреждению белка хантингтина, а у пациентов возникают повреждения нервных клеток в головном мозге. При прогрессировании заболевания нарушаются двигательные и умственные способности. Продолжительность жизни после появления первых симптомов редко превышает 20 лет.

Эффективного лечения заболевания пока не обнаружено, но ученые ищут способ справиться с болезнью. Новый подход они испытали на мышах, страдающих заболеванием. Исследователи из Имперского колледжа Лондона (Imperial College London) сделали грызунам единственную инъекцию генно-инженерного белка, содержащего домен типа «цинковый палец», способный связываться с ДНК поврежденного гена и блокировать экспрессию мутантного белка. Это препятствовало образованию скоплений опасного белка в головном мозге – авторы предполагают, что именно накопление аномального хантингтина и провоцирует развитие и прогрессирование заболевания (механизм развития заболевания до конца пока неясен).

Над созданием генно-инженерного белка авторы трудились более десяти лет. Они смогли добиться того, что эффект от инъекции длился несколько месяцев, а не несколько недель. В последнем из экспериментов белок вводился 12 мышам. Спустя 3 недели после инъекции экспрессия в среднем подавлялась на 77%, спустя 12 недель – на 48%. У некоторых мышей заблокировать экспрессию удалось на полгода.

Пока неясно, сработает ли этот метод на людях, однако авторы надеются приступить к испытаниям в течение ближайших пяти лет. Кроме того, пока до конца непонятно, действительно ли скопления аномального белка и вызывают развитие болезни – в том случае, если это не так, подобная терапия окажется бессмысленной. Все это еще предстоит выяснить ученым, но они надеются, что им удастся продемонстрировать взаимосвязь и найти эффективный способ борьбы с заболеванием.

Источник:

A new treatment for Huntington’s disease has curbed the activity of a genetic mutation responsible for severe muscle problems and involuntary twitching for several months in a trial with mice.

ScienceAlert
Поделиться

Комментарии

Воздействие частиц пластика может вызвать астму, аутоиммунные заболевания, а также болезни сердца
Недостаток йода ограничивает способность щитовидной железы вырабатывать гормоны, вызывая гипотиреоз
Уровень счастья обеспечивается конкретной суммой, причем для разных стран ее величина отличается
Антибактериальный компонент некоторых видов зубных паст накапливается в полимерной щетине
В ходе серии экспериментов исследователи изучили факторы, которые приводят к неверности
Насекомые все чаще начинают рассматриваться как источник питательной и здоровой пищи