Больным гемофилией пересадят недостающие гены

Американские ученые предложили использовать новейшие достижения генной терапии для лечения гемофилии - тяжелой наследственной болезни, при которой кровь теряет способность свертываться. Даже самая небольшая ранка может представлять угрозу для жизни этих людей, ведь остановить кровотечение очень трудно.

Больным гемофилией передается по наследству отсутствие фактора свертываемости крови VIII. Поэтому им нужны регулярные инъекции этого вещества, которые обходятся в сто тысяч долларов в год на одного человека. Однако опыты ученых доказали, что организм можно "научить" вырабатывать его самостоятельно.

Исследователи брали особые образцы клеток - фибробласты - из кожи больных. Эти клетки затем насыщались генами фактора свертываемости крови VIII, выращивались в пробирках для создания большей массы и пересаживались больным. Оказалось, что после этого потребность во введении лекарства резко сокращалась.

Экспериментальная методика лечения оказалась эффективной у четырех из шести добровольцев. Однако через 10 месяцев улучшения исчезали и у них. Сейчас ученые ожидают результатов имплантации клеток еще шести пациентам. Они надеются справиться с отторжением организмом генетически измененных фибробластов.