Генетические болезни лечат "антисмысловой терапией"

Лечить самую тяжелую форму мышечной дистрофии можно без замещения дефектного гена полной копией "здорового" гена. С этим способом связывали много надежд, однако, он труден для реализации хотя бы потому, что ген очень большой. Теперь ученые предлагают научить организм просто игнорировать "испорченные" участки гена, сохраняя способность синтезировать важные части белка.

Этот подход называется "антисмысловой терапией". Ученые из британского Центра клинических дисциплин Совета по медицинским исследованиям опробовали его на специально выведенных мышах с болезнью, подобной миодистрофии Дюшенна. Благодаря введению небольших фрагментов генетического кода удавалось восстановить синтез почти полностью функционального белка дистрофина и улучшить мышечную функцию.

Как отметил профессор Терренс Партнидж (Terrence Partridge), возглавлявший исследование, "антисмысловая терапия несет огромные возможности эффективного лечения таких заболеваний как мышечная дистрофия Дюшенна". "Однако перед испытаниями на людях нужно провести немалую работу по совершенствованию методов введения антисмысловых препаратов", - отметил ученый.

В то же время ведутся и попытки полного замещения гена, дефект в котором приводит к рождению тысяч детей, умирающих, как правило, слишком рано из-за болезни. Так ученые с медицинского факультета Университета Вашингтона рассказали об успешном введении гена дистрофина при помощи модифицированного вируса простуды. В экспериментах на мышах это привело к улучшению работы мышц.