Американские ученые вылечили умственную отсталость у мышей

Фото с сайта www.veer.com
28 июня 2007 года, 16:43
Комментировать

Ученым Массачусетского технологического института впервые в мире удалось вылечить умственную отсталость, вызванную распространенным генетическим заболеванием. С помощью генной терапии исследователи добились восстановления структуры клеток мозга, а также нормализации поведения у мышей, страдающих синдромом Мартина-Белл (синдром ломкой Х-хромосомы), сообщает журнал Proceedings of the National Academy of Sciences.

Синдром Мартина-Белл – это наследственное заболевание, обусловленное мутацией гена FMR1 в "половой" Х-хромосоме. Болезнь проявляется у детей отставанием в умственном и речевом развитии, нарушением концентрации внимания с гиперактивностью, переменчивостью настроения, симптомами аутизма, эмоциональными и поведенческими проблемами и т.д. Больные имеют характерную внешность: необычно высокий лоб, непропорциональные черты лица, оттопыренные и увеличенные ушные раковины. Синдром Мартина-Белл развивается у одного из 4000 мальчиков и одной из 6000 девочек.

При синдроме Мартина-Белл поражаются дендриты - отростки нервных клеток, участвующие в формировании синапсов (соединений между нервными клетками). У больных наблюдается увеличение числа дендритов, их удлинение и истончение, что приводит к нарушению передачи электрического сигнала между нейронами головного мозга.

«Считается, что эти изменения являются основной причиной поведенческих нарушений у пациентов», - сообщил руководитель исследования Сусуму Тонегава (Susumu Tonegawa).

В ходе экспериментов на здоровых мышах исследователи обнаружили интересную особенность. Оказалось, что блокада фермента под названием PAK (P21-активированная киназа) в головном мозге здоровых мышей, приводит эффекту, прямо противоположному тому, что наблюдается при синдроме Мартина-Белл: сокращению числа дендритов, их укорочению и утолщению.

Ученые вывели линию мышей, несущих одновременно ген синдрома Мартина Белл и дефектный вариант гена PAK. Последний вызывал нарушение синтеза фермента, проявляющееся спустя месяц после рождения мышат.

У подопытных мышей вскоре после появления на свет отмечались характерные признаки синдрома Мартина-Белл: гиперактивность, бесцельные и повторяющиеся движения. Спустя месяц, то есть в период, когда происходило блокирование фермента PAK, все симптомы заболевания у мышей исчезали, либо существенно уменьшались. Исследование мозга животных показало нормализацию строения и числа дендритов нервных клеток, а также восстановление нормальной передачи электрического сигнала между клетками мозга.

Комментируя результаты эксперимента, Тонегава особо подчеркнул, что «лечение» мышей началось лишь спустя несколько недель после появления первых признаков заболевания. «Это свидетельствует о том, что будущая терапия может быть эффективной даже если симптомы уже возникли», - сообщил он.

Применять генетическую терапию для лечения детей с синдромом Мартина-Белла вовсе не обязательно. Лекарство можно создать на основе одного из известных в настоящее время соединений, блокирующих действие фермента PAK, резюмировал Тонегава.

Поделиться

Комментарии

От кишечных бактерий зависит не только работа ЖКТ
Организм пострадает больше, чем вы ожидаете
Пустышки не всегда безопасны для здоровья
Природа давно умеет "делать" трансгенные продукты