В Европе утвержден препарат для лечения мышечной дистрофии

Иллюстрация с сайта e-sanatate.md
26 мая 2014 года, 20:13
Комментировать

В конце прошлой недели Европейский Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) разрешил регистрацию препарата Трансларна (Translarna), или аталурен (ataluren), для лечения мышечной дистрофии Дюшена. Как сообщается в пресс-релизе агентства, препарат будет рекомендован пациентам от пяти лет и старше, которые способны самостоятельно передвигаться.

Мышечная дистрофия Дюшена (МДД) — наследственное заболевание, при котором постепенно развивается мышечная слабость, приводящая к ухудшению двигательных способностей, прогрессирующему снижению силы конечностей и к развитию сердечной и легочной недостаточности. Эта болезнь поражает только мальчиков и является наиболее распространенным видом мышечной дистрофии. Как правило, МДД встречается примерно у одного ребенка из трех тысяч. У пациентов наблюдается дефицит белка дистрофина, защищающего мышцы от повреждений, вследствие чего мышцы с течением времени перестают нормально функционировать. До настоящего времени не существовало адекватной терапии, направленной на профилактику и лечение осложнений.

Аталурен является первым препаратом, разработанным для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с мутацией гена в половой Х-хромосоме, вызывающей нарушение синтеза дистрофина.

Решение экспертной комиссии было принято после изучения данных клинических исследований с участием 174 пациентов. Согласно полученным результатам, больные, получавшие аталурен в дозировке 40 мг/кг массы ежедневно в течение 48 недель, при проведении теста с шестиминутной ходьбой преодолевали на 31,3 метра больше по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо. Как отмечают исследователи, в ходе клинических испытаний не было отмечено каких-либо серьезных побочных эффектов препарата.

После получения разрешения на регистрацию и продажу препарата аталурен стоимость акций американской биотехнологической компании PTC Therapeutics, разработавшей препарат, выросла в два раза. Ожидается, что окончательное решение по исследованному препарату будет вынесено Европейской комиссией в ближайшие три месяца.

Поделиться

Комментарии (15)

  • 30.05.2014 14:04

    Асса

    Нормальный человек, идущий со скоростью 5 км/час, за 6 мин пройдет 500 м.
    Сколько пройдет больной неизвестно.
    Но после приема таблеток в течении практически года - лечившийся пройдет на 31,3 метра больше больше. офигенный результат.

  • 31.05.2014 11:54

    Здесь чем лечат такие заболевания?

  • 02.06.2014 09:54

    Юрий

    Мой отец умер от мышечной дистрофии, врачи не помогали никак, просто отмахивались рукой. Эти препараты дают надежду мне и моим родственникам, что если вдруг кто то заболеет, то есть шанс.Практически все эти болезни аутосомно-доминантные

  • 02.04.2015 23:50

    Бислан

    Где можно приобрести это лекарство?

  • 25.06.2015 16:32

    Эдуард

    это правдали что это лечиться! и сколько стоит препарат,

  • 25.06.2015 16:35

    Эдуард

    где можно купит это препарат????,

  • 23.09.2015 00:16

    natka

    Где можна купить этот препарат

  • 01.10.2015 11:22

    Mariana

    Здравствуите. У меня два сына и они оба больни. Нам очень срочно нужно купиь лекарстжо. Пожалуиста, скажите сколько стоит ето лекарство и где можно его купить? Прашу скажите от этого зависит жизнь моих детеи

  • 30.11.2015 15:22

    Марина

    Мой сын болен мышечной дистрофией. Кто знает где можно купить данное лекарство?

  • 14.12.2015 09:10

    Гули

    Где можно купить и сколько она стоит .У меня тоже болеют два сына -близнецы.Они у меня уже не ходять.С каждым годам у них все хуже и хуже.Что делать не знаю.

  • 01.02.2016 10:13

    Надежда

    У меня два брата больны МДД, старший не ходит 8 лет, второй кое как ходит, как ему можно помочь, больно смотреть на маму, она их таскает на себе. Где взять лекарство, стоимость,помогите хоть кто-нибудь.

  • 25.02.2016 08:40

    Ася мне

    Почему это по мужской линии болеют , нет это неправда . мне 50 и у нас в семье по материнской линии досталось эта болезнь тоесть гены . я страдают моя сестра и наши дети одним словом передаётся всем поколениям . а это очень ужасно и неужели нечем помочь и остановить этот кошмарный диагноз .пожалуйста подскажите где купить и как ?

  • 01.04.2016 21:58

    serjoo

    здравствуйте! меня зовут Сергей, я тоже страдаю дистрофией мышц, началось с 4 лет частые падения потом больницы больницы толку не какого... врачи разводили руками и говорили что к 13 годам я уже буду в инвалидном кресле... но я нашел в себе силы и протянул до 24 лет на ногах и подкосила меня авария после аварии мне уже было сложно стоять, не мог держать свой вес, прошло пол года и я перестал ходить даже короткие дистанции короче сел в кресло... сейчас мне 28, женат и желаю ребенка но пугает одно не хотелось бы чтоб мое чадо повторяло мой жизненый путь... я как то смерился с этим, не легко но стараюсь выживать, фору дам еще полноценым людям) если есть эти изобретения так помогите же народу это чюдо препарат....

  • 19.08.2016 14:25

    валентина

    где можно купить лекарство пажалуйсто помогите

  • 18.07.2017 23:00

    Меня зовут Людмила.

    Меня зовут Людмила. Добрый день!У меня болен сын миопатия Кеннера-Бекера ему 34года .Болеет с 10лет.Кто и где сейчас лечит это заболевание.

Турция сегодня представляет отличные возможности в области медицинского обслуживания
Медицинские препараты могут взаимодействовать с другими лекарствами и пищей
Под видом здорового питания в организм пробираются враги и провокаторы
Метеоризм - многогранная и сложная проблема
Перенесшая рак молочной железы мама десятилетних тройняшек вошла в финал конкурса «Миссис Москва»