В Европе утвержден препарат для лечения мышечной дистрофии

Иллюстрация с сайта e-sanatate.md
26 мая 2014 года, 20:13
Комментировать

В конце прошлой недели Европейский Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) разрешил регистрацию препарата Трансларна (Translarna), или аталурен (ataluren), для лечения мышечной дистрофии Дюшена. Как сообщается в пресс-релизе агентства, препарат будет рекомендован пациентам от пяти лет и старше, которые способны самостоятельно передвигаться.

Мышечная дистрофия Дюшена (МДД) — наследственное заболевание, при котором постепенно развивается мышечная слабость, приводящая к ухудшению двигательных способностей, прогрессирующему снижению силы конечностей и к развитию сердечной и легочной недостаточности. Эта болезнь поражает только мальчиков и является наиболее распространенным видом мышечной дистрофии. Как правило, МДД встречается примерно у одного ребенка из трех тысяч. У пациентов наблюдается дефицит белка дистрофина, защищающего мышцы от повреждений, вследствие чего мышцы с течением времени перестают нормально функционировать. До настоящего времени не существовало адекватной терапии, направленной на профилактику и лечение осложнений.

Аталурен является первым препаратом, разработанным для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с мутацией гена в половой Х-хромосоме, вызывающей нарушение синтеза дистрофина.

Решение экспертной комиссии было принято после изучения данных клинических исследований с участием 174 пациентов. Согласно полученным результатам, больные, получавшие аталурен в дозировке 40 мг/кг массы ежедневно в течение 48 недель, при проведении теста с шестиминутной ходьбой преодолевали на 31,3 метра больше по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо. Как отмечают исследователи, в ходе клинических испытаний не было отмечено каких-либо серьезных побочных эффектов препарата.

После получения разрешения на регистрацию и продажу препарата аталурен стоимость акций американской биотехнологической компании PTC Therapeutics, разработавшей препарат, выросла в два раза. Ожидается, что окончательное решение по исследованному препарату будет вынесено Европейской комиссией в ближайшие три месяца.

Поделиться

Комментарии (15)

  • 30.05.2014 14:04

    Асса

    Нормальный человек, идущий со скоростью 5 км/час, за 6 мин пройдет 500 м.
    Сколько пройдет больной неизвестно.
    Но после приема таблеток в течении практически года - лечившийся пройдет на 31,3 метра больше больше. офигенный результат.

  • 31.05.2014 11:54

    Здесь чем лечат такие заболевания?

  • 02.06.2014 09:54

    Юрий

    Мой отец умер от мышечной дистрофии, врачи не помогали никак, просто отмахивались рукой. Эти препараты дают надежду мне и моим родственникам, что если вдруг кто то заболеет, то есть шанс.Практически все эти болезни аутосомно-доминантные

  • 02.04.2015 23:50

    Бислан

    Где можно приобрести это лекарство?

  • 25.06.2015 16:32

    Эдуард

    это правдали что это лечиться! и сколько стоит препарат,

  • 25.06.2015 16:35

    Эдуард

    где можно купит это препарат????,

  • 23.09.2015 00:16

    natka

    Где можна купить этот препарат

  • 01.10.2015 11:22

    Mariana

    Здравствуите. У меня два сына и они оба больни. Нам очень срочно нужно купиь лекарстжо. Пожалуиста, скажите сколько стоит ето лекарство и где можно его купить? Прашу скажите от этого зависит жизнь моих детеи

  • 30.11.2015 15:22

    Марина

    Мой сын болен мышечной дистрофией. Кто знает где можно купить данное лекарство?

  • 14.12.2015 09:10

    Гули

    Где можно купить и сколько она стоит .У меня тоже болеют два сына -близнецы.Они у меня уже не ходять.С каждым годам у них все хуже и хуже.Что делать не знаю.

  • 01.02.2016 10:13

    Надежда

    У меня два брата больны МДД, старший не ходит 8 лет, второй кое как ходит, как ему можно помочь, больно смотреть на маму, она их таскает на себе. Где взять лекарство, стоимость,помогите хоть кто-нибудь.

  • 25.02.2016 08:40

    Ася мне

    Почему это по мужской линии болеют , нет это неправда . мне 50 и у нас в семье по материнской линии досталось эта болезнь тоесть гены . я страдают моя сестра и наши дети одним словом передаётся всем поколениям . а это очень ужасно и неужели нечем помочь и остановить этот кошмарный диагноз .пожалуйста подскажите где купить и как ?

  • 01.04.2016 21:58

    serjoo

    здравствуйте! меня зовут Сергей, я тоже страдаю дистрофией мышц, началось с 4 лет частые падения потом больницы больницы толку не какого... врачи разводили руками и говорили что к 13 годам я уже буду в инвалидном кресле... но я нашел в себе силы и протянул до 24 лет на ногах и подкосила меня авария после аварии мне уже было сложно стоять, не мог держать свой вес, прошло пол года и я перестал ходить даже короткие дистанции короче сел в кресло... сейчас мне 28, женат и желаю ребенка но пугает одно не хотелось бы чтоб мое чадо повторяло мой жизненый путь... я как то смерился с этим, не легко но стараюсь выживать, фору дам еще полноценым людям) если есть эти изобретения так помогите же народу это чюдо препарат....

  • 19.08.2016 14:25

    валентина

    где можно купить лекарство пажалуйсто помогите

  • 18.07.2017 23:00

    Меня зовут Людмила.

    Меня зовут Людмила. Добрый день!У меня болен сын миопатия Кеннера-Бекера ему 34года .Болеет с 10лет.Кто и где сейчас лечит это заболевание.

Прогноз дал директор программы ВОЗ по чрезвычайным ситуациям Майкл Райан
Советы старшего научного сотрудника химфакультета Кембриджского университета Ульяны Баштановой
Разбираем версии происхождения нового коронавируса, существующие на данный момент.
Попытаемся максимально просто разобраться в этой теме, а заодно поговорить и про профилактику