Генная терапия помогла пациенту с серповидноклеточной анемией

Серповидноклеточная анемия. Фото: Shutterstock
15 июня 2015 года, 12:27
Комментировать

Представители фармацевтической компании Bluebird Bio сообщили, что экспериментальная генная терапия помогла подростку с серповидноклеточной анемией прожить три месяца без переливания крови. Известно, что при этом заболевании нарушается строение белка гемоглобина, а также эритроцитов, которые приобретают серпообразную форму.

Лечение, предложенное компанией, основано на введении правильного гена гемоглобина в стволовые клетки пациента с помощью безопасного вируса. Кроме того, применение LentiGlobin BB305 позволяет организму вырабатывать достаточное количество нормально функционирующего гемоглобина, что уменьшает выраженность симптомов заболевания.

Пациент прошел терапию около шести месяцев назад. Согласно полученным данным, это позволило ему прожить три месяца без переливания крови. При этом 45% гемоглобина пациента функционирует нормально, из них 40% белка, способного обратимо связываться с кислородом, было получено в результате генной терапии.

Врачи назвали результат генной терапиии «обнадеживающим», однако заметили, что нельзя делать выводы из данных, полученных при лечении одного пациента. Результаты исследования были представлены на заседании Европейской гематологической ассоциации в Вене. Компания Bluebird Bio также сообщила, что предложенная схема лечения может помочь пациентам с бета-талассемией — заболеванием, при котором генетический дефект блокирует выработку β-цепей гемоглобина.

Источник:

Bluebird Bio Inc., a Cambridge, Mass., drug company whose market value has more than doubled to $5.94 billion this year, said Saturday that its experimental gene therapy helped a French teenager with sickle-cell disease go three months without a blood transfusion.

The Wall Street Journal
Поделиться

Комментарии

Через полгода работа в системе маркировки лекарств будет являться лицензионным требованием.
"Аборт не обязательно опасен или вреден для женщин, а вот отказ в аборте – может быть таковым"
Хоть польза пребывания на природе давно очевидна, конкретный цифры ранее вычислить не удавалось
Курильщики лишаются зрения в два раза чаще, чем некурящие
Будьте аккуратнее с двадцать шестой чашкой