Муковисцидоз начали лечить с помощью генной терапии

6 июля 2015 года, 16:44
Комментировать
Читать еще: муковисцидоз

Британские медики провели клиническое испытание нового способа лечения пациентов, страдающих от муковисцидоза – генетического заболевания, которое характеризуется нарушением функционирования дыхательных органов.

В исследовании приняли участие 136 пациентов старше 12 лет, половина из которых получала плацебо. Участники из экспериментальной группы вдыхали липосомы, в которых содержались молекулы ДНК. Это обеспечивало доставку правильной копии гена в ткани легких. Согласно данным, представленным в журнале The Lancet Respiratory Medicineпосле года такого лечения пациенты сообщили об «ощутимых, но скромных» результатах генной терапии.

Читайте еще:

Сотрудники университета Квинса в Белфасте разработали терапию для лечения пациентов с муковисцидозом — генетическим заболеванием, которое характеризуется тяжелыми нарушениями функционирования дыхательных органов. В основе комбинированной терапии —применение препаратов лумакафтора (lumacaftor) и ивакафтора (ivacaftor) в течение 24 недель.

Ученые считают, что повторение курса генной терапии может улучшить функционирование органов дыхательной системы у людей, страдающих от муковисцидоза. При этом авторы исследования отмечают, что для того, чтобы применять метод в клинической практике, необходимо повторно подтвердить эффективность генной терапии, а также уточнить оптимальную дозировку липосом. «Несмотря на то, что одним пациентам терапия помогла, а другие пациенты не сообщали о значительных улучшениях, мы считаем, что полученные данные обнадеживают. Мы надеемся, что в перспективе сможем добиться повышения эффективности лечения», — рассказал ведущий автор исследования Эрик Элтон (Eric Alton).

Источник:

The results of a trial provide the first proof of concept that non-viral gene therapy is safe and can benefit lung function in patients with cystic fibrosis, say investigators writing in The Lancet Respiratory Medicine.

Medical News Today
Поделиться

Комментарии (5)

  • 07.07.2015 00:10

    специалист

    С таким же успехом можно и кушать липосомы с ДНК. Также воздействует на эпителий кишечника как на эпителий легкого. Но это конечно очень и очень сомнительно, хотя сама идея "невирусной генной" терапии может иметь значение, если сконструировать специальные, вирусно подобные липосомы. А почему не начинать такое лечение уже новорожденным, а не в 12 лет? Вероятно разрешительные органы пока не дают разрешение на применение у младенцев.

  • 07.07.2015 12:58

    А. Медведев

    ...после года такого лечения пациенты сообщили об «ощутимых, но скромных» результатах генной терапии.
    .
    Заморишься "лечиться", а потом эскулапы скажут, что неправильно лечился. Тут, похоже, главное не результат лечения, а деньги пациентов. Но ведь у сатаны в белом халате так и должно быть!

  • 07.07.2015 21:59

    узнаю Вас в гриме

    Простите великодушно, А.Медведев -Вы случайно не папа Д.А.Медведева? Очень уж похож ход мыслей и ассоциативных рядов..А выводы Ваши столь же глубокие и мудрые

  • 07.07.2015 22:24

    А. Медведев

    То-то!

  • 07.11.2015 11:57

    Одесса

    И личного опыта! Очень хорошо помогает занятие спортом! Умеренные нагрузки+ингаляции солевым раствором+прием "Урсофалька!,"Креон 25000"!!! Только прекращаем заниматься спортом,как сразу "вылазят" осложнения и болячки(!)это при том-же мриеме лекарств!!!
    Переодически принимаем "Гептрал" или "Гептор"!
    При таком подходе и лечении,у ребенка здоровье улучшилось с возрастом(13лет,мальчик)! Смешанная форма,среднетяжелого течения!!! Был совсем маленький,было совсем плохо,с легкими,кишечником,постоянные простудные заболевания. В его комнате стоит солевой ночник из Солотвиново(не подтверждено нами его терапевтическое действие,но уже второй год возле его кровати стоит и работает этот ночник)!
    Только в 13 лет сказали ребенку о его заболевании,воспринял нормально! Диагноз поставили в 2 месяца! С того времени и принимаем лекарства!
    Удачи Всем и здоровья!)
    viktor.vashdom@gmail.com

В США начинает действовать популяционный иммунитет против этой инфекции
Эффективнее тщательно вымыть руки с мылом
Благотворительные фонды вынуждены собирать средства на лекарства, положенные их подопечным по закону
Кардиолог Наталья Волошина разбирает самые распространенные ошибки гипертоников