Совершит ли система редактирования ДНК революцию в медицине?

CRISPR/Cas9. Иллюстрация: molekuul.be/Shutterstock
16 августа 2015 года, 19:18
Комментировать
Читать еще: днк

Около десяти лет назад ученые поняли, что у бактерий есть система защиты, распознающая и разрушающая ДНК нападающих вирусов. Они назвали ее CRISPR – clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) – из-за механизма работы.

В этой технологии задействованы РНК-вектор, состоящий из нескольких элементов, и фермент ­– нуклеаза. Первый распознает нужный участок на ДНК, а второй вырезает его. Таким образом, у исследователей есть инструмент для прицельного разрушения одного гена.

Ученые уже исследуют применение CRISPR/Cas9 в лабораториях. Введение в клиническую практику будет зависеть от того, насколько успешно удастся применить эту систему в организме человека. Кроме того, с ее помощью удается и узнать много нового о функциях отдельных генов: отключив ген, можно понять, как он влиял на работу клетки.

Биотехнологическая компания из Кембриджа, штат Массачусетс, Editas Medicine, разрабатывает методы лечения рака крови и амавроза Лебера, наследственного глазного заболевания, с использованием этой методики. Программа щедро финансируется.

Для лечения рака крови предполагается получить иммунные клетки из организма пациента, настроить их на борьбу с раком, используя модификацию через CRISPR, а затем ввести обратно больному. В случае глазной болезни, систему CRISPR хотят ввести в сетчатку для удаления гена, ответственного за развитие амавроза Лебера.

Несмотря на прекрасные перспективы, использование системы CRISPR может столкнуться с несколькими проблемами. Во-первых, пока не ясно, можно ли ее применить к любой клетке человеческого организма. Теоретически этому ничто не мешает, и можно использовать наночастицы и безопасные вирусы в качестве векторов в труднодоступные места, например, в мозг. Во-вторых, неизвестно, как эти «ножницы» повлияют на остальной геном, если вдруг система сработает не таргетно.

Источник:

A popular new gene therapy technology could help treat cataracts, liver disease, muscular dystrophy and other conditions. But the technology, dubbed the "Genesis Engine" by some, has not been tested in people yet, so no one knows whether it would be a safe and effective treatment option.

CNN
Поделиться

Комментарии (2)

  • 16.08.2015 19:27

    Аркадий

    Совершит ли система редактирования ДНК революцию в медицине?
    .
    Не совершит! Как умирали, так и будут умирать!

  • 17.08.2015 10:30

    temp

    2Аркадий
    если это позволит успешно бороться хотя бы с онкологией - то это уже будет колоссальный прорыв.

Через полгода работа в системе маркировки лекарств будет являться лицензионным требованием.
"Аборт не обязательно опасен или вреден для женщин, а вот отказ в аборте – может быть таковым"
Хоть польза пребывания на природе давно очевидна, конкретный цифры ранее вычислить не удавалось
Курильщики лишаются зрения в два раза чаще, чем некурящие
Будьте аккуратнее с двадцать шестой чашкой