Отоларингологи вылечили глухих мышек с помощью генной инженерии

Фото: Shutterstock
2 сентября 2015 года, 13:42
Комментировать

В детской больнице Бостона разрабатывается способ лечения генетически обусловленной потери слуха. По словам возглавляющего исследования отоларинголога Джеффа Хольта (Jeff Holt), в случае успеха всех этапов испытаний, у детей, теряющих способность слышать из-за генетических мутаций, можно будет предотвратить глухоту.

Из-за примерно 70 генетических мутаций один человек из тысячи теряет слух к подростковому возрасту. Генная инженерия может помочь во всех этих случаях. 

Технология Хольта и коллег заключается в использовании модифицированных вирусов для удаления и замены мутировавших генов. «Наша стратегия заключалась в использовании вирусного вектора, удалении опасных генов и замены их корректной последовательностью ДНК для ТМС1», – говорит Хольт. ТМС1 – ген, критический важный для слуха, поскольку он кодирует белки, превращающие звук в электрические сигналы, которые обрабатывает мозг.

Доклинические испытания прошли на двух типах глухих мышек: одни воспроизводили доминантную, другие – рецессивную мутацию ТМС1 у людей. Генетически модифицированный адено-ассоциированный вирус AAV1 использовался для доставки функционирующего гена ТМС1 во внутреннее ухо. Для обеих форм мутаций это восстанавливало функции гена.

Первичными критериями успешности в работе Хольта были генетическое тестирование и анализ активности мозга. Но нужно было убедиться, что мыши действительно могут слышать. Для этого их поместили в экспериментальные ящики с сенсорами и динамиками, производящими резкие громкие звуки. «Мы не можем просто спросить мышь, слышит ли она, но мы можем произвести резкий громкий звук, и нормальная мышь подпрыгнет в ответ на это, а глухая – никак не отреагирует. После нашей генной терапии глухие мыши начали подпрыгивать», – рассказал Хольт.

Источник:

In a laboratory at Boston Children's Hospital a cure for genetic deafness is taking shape. Lead researcher Jeff Holt says that if all goes as planned, children of the future who lose their ability to hear due to genetic mutation will never go deaf.

Reuters
Поделиться

Комментарии (1)

  • 06.09.2015 15:02

    а вы знали что почти в каждом организме живут паразиты и именно они косвенно или напрямую являются причиной 90% заболеваний человека и депрессий, именно они не дают нам похудеть, и выглядеть лучше и здоровее.Вот сами почитайте --- http://ori.click/parazitu

В США начинает действовать популяционный иммунитет против этой инфекции
Эффективнее тщательно вымыть руки с мылом
Благотворительные фонды вынуждены собирать средства на лекарства, положенные их подопечным по закону
Кардиолог Наталья Волошина разбирает самые распространенные ошибки гипертоников