Проведено успешное редактирование генома стволовых клеток крови

Фото: vitstudio/Shutterstock.com
14 ноября 2015 года, 16:33
Комментировать

Работы с применением различных систем редактирования генома появляются все чаще – ученые уже научились использовать системы ZFNs, TALENs и CRISPR/Cas9.

Мишенью исследователей из Университета Южной Калифорнии (University of Southern California) и биофармацевтической компании Sangamo BioSciences стали ДНК гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников – одних из наименее дифференцированных клеток, способных стать любой клеткой крови.

Читайте еще:

Терапия с использованием генетически модифицированных иммунных клеток спасла жизнь годовалой девочке, страдающей лейкемией.

Для разрезания генома ученые воспользовались нуклеазами с «цинковыми пальцами» (ZFNs). Это ферменты, состоящие из разрезающей ДНК части – нуклеазы и ДНК-связывающего «цинкового пальца» – структурного белкового домена, несущего один или несколько ионов цинка. ZFNs позволяют разрезать ДНК в нужном месте. В эксперименте эти молекулы вводились в клетки в виде короткоживущих мРНК. Исследователи также использовали вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 6. Он естественным образом проникает в гемопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники, встраивая свой генетический материал в клеточный геном.

Объединив эти два метода, ученые смогли вставить ген в точно выбранное место в геноме. Эффективность вставки составила 15-40%. Генетически модифицированные клетки были затем пересажены иммуннодефицитным мышам, в организме которых и проходила их дальнейшая дифференцировка.

Паула Кэннон пояснила, что такой подход обладает огромным потенциалом для терапии ВИЧ, других заболеваний крови и иммунной системы. Новая методика позволяет вносить в геном изменения там, где это необходимо, помогая справиться с мутациями, вызывающими различные заболевания.

Источник:

Genome editing techniques for blood stem cells just got better, thanks to a team of researchers at USC and Sangamo BioSciences.

Phys.org
Поделиться

Комментарии

Медицинский маркетинг - не диковинка, а объективные реалии
Хроническими инфекциями обусловлено около 16% всех случаев онкозаболеваний
«Такие дела» рассказали, как обстоят дела с лечением почечной недостаточности у маленьких детей
По оценке ВОЗ, повышение осведомленности – ключевой элемент стратегии борьбы против онкозаболеваний
Они чаще испытывают вину за переедание и чаще чрезмерно озабочены собственными жировыми отложениями