Генная терапия для лечения «синдрома мальчика в пузыре» опробована на пяти пациентах

Фото: Ralwel/Shutterstock.com
7 декабря 2015 года, 18:59
Комментировать

Американские исследователи протестировали возможность использования генной терапии для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита. Причиной развития заболевания является мутация одного из генов, находящихся на Х-хромосоме. Люди, страдающие этой болезнью, практически беззащитны перед инфекциями.

Это заболевание также известно как «синдром мальчика в пузыре». Самым известным пациентом является канадский мальчик Дэвид Веттер, который с рождения был вынужден жить в абсолютно стерильной среде – для него был создан искусственный пластиковый пузырь-изолятор.

Читайте еще:

Мишенью исследователей из Университета Южной Калифорнии (University of Southern California) и биофармацевтической компании Sangamo BioSciences стали ДНК гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников – одних из наименее дифференцированных клеток, способных стать любой клеткой крови.

Доктор Сук Си Ре Равин (Suk See De Ravin) и ее коллеги из Национального института здравоохранения США (National Institutes of Health) протестировали генную терапию совместно с низкодозной химиотерапией на 5 пациентах в возрасте от 7 до 24 лет. Все больные перенесли родственную трансплантацию стволовых клеток, но это лишь несущественно улучшило состояние их иммунитета. Используя лентивирусные векторы, авторы ввели в стволовые клетки пациентов полноценную копию поврежденного гена, после чего провели их трансплантацию больным.

Состояние иммунной системы двух больных после таких процедур существенно улучшилось. В одном случае эффект после терапии сохранялся в течение трех лет после процедуры, однако второй больной умер спустя два года после трансплантации из-за повреждения легкого, вызванного присутствующее ранее инфекцией.

В настоящее время ученые наблюдают за состоянием трех пациентов, которые перенесли лечение 3-6 месяцев назад. Они уже отмечают некоторые улучшения в их состоянии.

Впрочем, авторы отмечают, что смерть одного из пациентов свидетельствует о том, что этот метод пока нельзя использовать в клинической практике для лечения больных с тяжелым комбинированным иммунодефицитом.

Источник:

According to scientists from the National Institute of Allergy and Infectious Diseases, gene therapy can safely restore the immunity of older kids and young adults afflicted with a rare immunodeficiency disorder.

TechTimes
Поделиться

Комментарии

Через полгода работа в системе маркировки лекарств будет являться лицензионным требованием.
"Аборт не обязательно опасен или вреден для женщин, а вот отказ в аборте – может быть таковым"
Хоть польза пребывания на природе давно очевидна, конкретный цифры ранее вычислить не удавалось
Курильщики лишаются зрения в два раза чаще, чем некурящие
Будьте аккуратнее с двадцать шестой чашкой