Прогрессирование болезни Хантингтона у мышей удалось остановить на полгода

Новая терапия оказалась эффективна при борьбе с хореей Хантингтона, прогрессирующим заболеванием, вызванным мутацией в гене HTT. Мутация приводит к повреждению белка хантингтина, а у пациентов возникают повреждения нервных клеток в головном мозге. При прогрессировании заболевания нарушаются двигательные и умственные способности. Продолжительность жизни после появления первых симптомов редко превышает 20 лет.

Эффективного лечения заболевания пока не обнаружено, но ученые ищут способ справиться с болезнью. Новый подход они испытали на мышах, страдающих заболеванием. Исследователи из Имперского колледжа Лондона (Imperial College London) сделали грызунам единственную инъекцию генно-инженерного белка, содержащего домен типа «цинковый палец», способный связываться с ДНК поврежденного гена и блокировать экспрессию мутантного белка. Это препятствовало образованию скоплений опасного белка в головном мозге – авторы предполагают, что именно накопление аномального хантингтина и провоцирует развитие и прогрессирование заболевания (механизм развития заболевания до конца пока неясен).

Над созданием генно-инженерного белка авторы трудились более десяти лет. Они смогли добиться того, что эффект от инъекции длился несколько месяцев, а не несколько недель. В последнем из экспериментов белок вводился 12 мышам. Спустя 3 недели после инъекции экспрессия в среднем подавлялась на 77%, спустя 12 недель – на 48%. У некоторых мышей заблокировать экспрессию удалось на полгода.

Пока неясно, сработает ли этот метод на людях, однако авторы надеются приступить к испытаниям в течение ближайших пяти лет. Кроме того, пока до конца непонятно, действительно ли скопления аномального белка и вызывают развитие болезни – в том случае, если это не так, подобная терапия окажется бессмысленной. Все это еще предстоит выяснить ученым, но они надеются, что им удастся продемонстрировать взаимосвязь и найти эффективный способ борьбы с заболеванием.