Разработан безопасный метод генной терапии гемофилии

В Детской Больнице Филадельфии успешно завершена процедура пересадки нормальной копии гена трем больным гемофилией В, сообщает CNN Health. Команде, состоящей из врачей больницы и исследователей Стенфордского Университета удалось сделать генноинженерную методику практически безопасной для жизни пациентов, что позволило избежать серьезных осложнений как в ходе лечения, так и в послетрансплантационный период.

Гемофилия типа В относится к редким наследственным болезням крови человека. Имеющаяся у больных мутация в гене IX фактора свертывания крови способствует развитию тяжелых кровоизлияний в полости суставов при малейшем травмировании, что уже к 30-летнему возрасту обычно превращает пациента в инвалида. Генная терапия на протяжении многих лет рассматривалась в качестве одного из наиболее перспективных методов лечения этой тяжелой болезни, но первые эффективные результаты удалось получить лишь недавно.

Для транспортировки нормальной копии гена IX фактора в организм пациентов ученые использовали вирус, нагруженный человеческой ДНК. Исследовали учли недавный печальный опыт генной трансплантации, проведенной 18-летнему Джесси Гельзингеру - последний, как известно, погиб в результате инфекционных осложнений, предположительно вызванных генетически модифицированным вирусом из группы возбудителей ОРЗ. На этот раз биологическая конструкция, несущая человеческий ген, была построена на основе гораздо менее патогенного вируса.

По общему мнению специалистов, улучшение стандартов безопасности генной терапии, которого сумели добиться исследователи из Филадельфии, позволяет уже в самое ближайшее время надеяться на разработку эффективных и не опасных для жизни пациентов генноинженерных методов лечения других наследственных болезней.