Совершит ли система редактирования ДНК революцию в медицине?

Около десяти лет назад ученые поняли, что у бактерий есть система защиты, распознающая и разрушающая ДНК нападающих вирусов. Они назвали ее CRISPR – clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) – из-за механизма работы.

В этой технологии задействованы РНК-вектор, состоящий из нескольких элементов, и фермент ­– нуклеаза. Первый распознает нужный участок на ДНК, а второй вырезает его. Таким образом, у исследователей есть инструмент для прицельного разрушения одного гена.

Ученые уже исследуют применение CRISPR/Cas9 в лабораториях. Введение в клиническую практику будет зависеть от того, насколько успешно удастся применить эту систему в организме человека. Кроме того, с ее помощью удается и узнать много нового о функциях отдельных генов: отключив ген, можно понять, как он влиял на работу клетки.

Биотехнологическая компания из Кембриджа, штат Массачусетс, Editas Medicine, разрабатывает методы лечения рака крови и амавроза Лебера, наследственного глазного заболевания, с использованием этой методики. Программа щедро финансируется.

Для лечения рака крови предполагается получить иммунные клетки из организма пациента, настроить их на борьбу с раком, используя модификацию через CRISPR, а затем ввести обратно больному. В случае глазной болезни, систему CRISPR хотят ввести в сетчатку для удаления гена, ответственного за развитие амавроза Лебера.

Несмотря на прекрасные перспективы, использование системы CRISPR может столкнуться с несколькими проблемами. Во-первых, пока не ясно, можно ли ее применить к любой клетке человеческого организма. Теоретически этому ничто не мешает, и можно использовать наночастицы и безопасные вирусы в качестве векторов в труднодоступные места, например, в мозг. Во-вторых, неизвестно, как эти «ножницы» повлияют на остальной геном, если вдруг система сработает не таргетно.