Лечение повернуло вспять сахарный диабет 1 типа у молодого человека

Пациенту с сахарным диабетом 1 типа не требуются инъекции инсулина уже более двух лет. Молодой человек прошел лечение препаратом, который обычно используют в борьбе с редким видом рака крови. Клинический случай описан учеными из Бейлорского медицинского колледжа, он опубликован в New England Journal of Medicine.

Сахарный диабет 1 типа развивается, когда в поджелудочной железе разрушаются бета-клетки, которые вырабатывают инсулин. Он считается аутоиммунным заболеванием. Предполагается, что в его развитии играют роль Т-клетки (Т-лимфоциты). Ранее попытки подавить аутоиммунные реакции, уничтожающие бета-клетки, не приводили к успеху. Сахарный диабет 1 типа оставался необратимым, даже при начале лечения на ранних стадиях.

Пациент со специфической мутацией

Молодой человек, у которого наблюдается столь длительная ремиссия сахарного диабета 1 типа, болел редким синдромом нарушения функции белка STAT1 (переносчика сигнала и активатора транскрипции-1). Он развивается вследствие мутации. Это состояние сопровождается рядом аутоиммунных нарушений, включая сахарный диабет. Кроме того, такие пациенты особенно восприимчивы к инфекциям.

В 15 лет этот подросток страдал от ряда инфекций (кандидоз, диарея, инфекции легких и синусов), в 17 лет у него развился сахарный диабет 1 типа.

Какое лечение помогло

Пациент получил терапию препаратом руксолитиниб, который относится к классу ингибиторов Янус-киназ. Этот препарат ранее применялся в лечении пациентов с синдромом нарушения функции STAT1, его использование помогало бороться с инфекциями, облегчало аутоиммунное поражение кишечника.

Применение препарата у описанного пациента в первые месяцы поспособствовало облегчению инфекций и снижению количества инсулина, который необходимо вводить инъекционно. Через 12 недель лечения руксолитинибом (21 неделя после развития диабета) молодому человеку больше не потребовалось делать инъекции инсулина.

Авторы указывают, что при синдроме нарушения функции STAT1 аутоиммунные реакции связаны с нарушением нормальной работы Т-клеток. Ранее было известно, что ингибиторы Янус-киназы могут воздействовать на патологию со стороны этих клеток.

Сахарный диабет 1 типа потенциально излечим

Ученые пишут, что потребуется больше времени, чтобы понять, насколько стойким является это излечение от диабета. В настоящее время неизвестно, поможет ли руксолитиниб людям без мутации STAT1. Исследователи подчеркивают, что этот случай демонстрирует, что сахарный диабет 1 типа можно обернуть вспять. По всей видимости, потребуются более широкие исследования применения ингибиторов Янус-киназ при этой болезни.