Американский регулятор разрешил терапию рака «обученными» лейкоцитами

Американский регулятор — Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, FDA, одобрило новое революционное лекарство от рака, иммунотерапевтическую схему CAR-T, в которой собственные белые клетки крови пациента перепрограммируются, чтобы атаковать опухоль. Один курс лечения, разработанный компанией Novartis, будет стоить 475 тысяч долларов — и это почти в два раза дешевле, чем ожидали аналитики.

 

Собственно, новость в этом и заключается: в том, что регулятор одобрит терапию, никто не сомневался, все гадали, сколько она будет стоить, и назывались гораздо большие суммы: семьсот или семьсот пятьдесят тысяч долларов за курс. Но Novartis попытались найти баланс между относительной доступностью для пациента (то есть для страховых компаний, благотворительных фондов и в некоторых случаях — для государства) и необходимостью вернуть инвестиции, вложенные в разработку терапии.

 

Терапия, которая будет называться Kymriah, применяется против острого лимфобластного лейкоза у детей и молодых людей после того, как другое лечение не помогло. Работает это так: у пациента берут кровь, выделяют лейкоциты, «обучают» их бороться с опухолевыми клетками и вводят их обратно в организм пациента. При клинических испытаниях результаты оказались вполне утешительными: 83% пациентов избавляются от рака после первого курса. 

 

Клеточная терапия CAR-T — это метод иммунотерапии рака, основанный на введении пациенту собственных Т-лимфоцитов после их генетической модификации ex vivo, в результате которой на их поверхности экспрессируются химерные рецепторы с заданной антигенной специфичностью.

 

«Кажется, это самая восхитительная штука, которую я видел в жизни», — сказал Тим Крайп, онколог из Nationwide Children’s Hospital на обсуждении терапии в FDA.

Это очень сложный процесс и довольно проблемная история. Это же не просто таблетка, которую можно изготовть и дать в любой больнице. Белые кровяные тельца нужно забрать у пациента, довезти их до завода в штате Нью Джерси, потом вернуть в госпиталь, где лежит пациент, и клетки не должны погибнуть в процессе.

Логистика сложная. Пациента должны доставить в один из 32 госпиталей в стране, а препараты крови должны доставить на завод компании на Восточном побережье, в Нью-Джерси. Процесс будет занимать 22 дня. У лекарства есть серьезные побочные эффекты, включая цитокиновый шторм, иммунную реакцию, для компенсации которой нужна дополнительная терапия. 

 

В цену лечения не входят ни транспортные расходы для пациента, ни нахождение в больнице, ни дополнительная терапия — только забор крови, переобучение лейкоцитов и их введение. Все остальное придется оплачивать отдельно.

 

При этом окупаемость этого препарата в нынешнем виде тоже вызывает сомнения, несмотря на огромную цену. В США острым лимфобластным лейкозом заболевает 3100 человек. 70% выходит в устойчивую ремиссию при помощи традиционной терапии, которая, разумеется, намного дешевле. Это оставляет компании несколько сот пациентов в год, и далеко не у всех найдутся деньги на лечение.

 

Впрочем, это только первый шаг. Новартис разрабатывает аналогичный алгоритм лечения для лимфомы и онкологических заболеваний крови. Несколько других фармакологических концернов тоже работает над разными клеточными терапиями разных раков, не только лейкозов.

 

Будущее уже практически наступило.