Британские генетики начали эксперименты на детях

Британские медики надеются, что уже к концу этого года генная терапия станет эффективным методом лечения угрожающих жизни болезней иммунной системы. В лондонской детской больнице на Грейт-Ормонд-Стрит (Great Ormond Street) начато экспериментальное лечение группы детей, страдающих тяжелыми врожденными болезнями.

Новый метод лечения разработан в лаборатории генной терапии, которая во вторник официально открыта при этой больнице. Для генной терапии отобраны десять детей.

Пятеро из них страдают тяжелым комбинированным иммунодефицитом, связанным с Х-хромосомой (ТКИД). У этих детей любая инфекция может стать причиной смерти, потому что организм совершенно не способен бороться с микробами. Их обычно изолируют от внешнего мира.

Остальные пациенты болеют хроническим гранулематозом - врожденной неполноценностью лейкоцитов, которые утрачивают способность уничтожать болезнетворные бактерии.

Генная терапия, основанная на исправлении или замене неполноценных генов, давно успешно применяется в лабораторных условиях и экспериментах на животных, однако пока не вошла в клиническую практику. До сих пор лишь парижским медикам в прошлом году впервые в мире удалось вылечить двух больных с ТКИД путем введения новых генов в клетки костного мозга.

Специалисты больницы на Грейт-Ормонд-Стрит намерены предоставить возможность генной терапии всем желающим. Они надеются, что проводимое сейчас клиническое испытание метода станет поворотным пунктом во внедрении генной терапии в практическую медицину.