Генная терапия может вызвать лейкемию

Использование методов генной терапии при лечении тяжелого наследственного заболевания может привести к развитию лейкемии у значительной части пациентов. К таким выводам пришли авторы исследования, отчет о котором опубликован в журнале Nature.

Генная терапия – новейший метод, использующийся при лечении болезней, вызванных генетическими дефектами. Метод основан на переносе нормального варианта пораженного гена в клетки организма, функционирование которых оказалось нарушенным в результате мутации. 

Обычно для переноски нужного генетического фрагмента в организм больного используются ослабленные формы герпесвируса, ретровируса или аденовируса.  

Эффективность генной терапии была доказана ходе клинических испытаний, проведенных несколькими независимыми коллективами ученых в разных странах.

В то же время предпринятая во Франции попытка применения генной терапии при лечении детей, больных врожденным сочетанным иммунодефицитом (X-SCID), привела к развитию лейкемии у трех из 10 больных. Один ребенок впоследствии скончался.

Врожденный сочетанный иммунодефицит вызывается мутацией гена IL2RG. Протеин, структура которого определяется этим геном, играет центральную роль в стимулировании роста клеток иммунной системы, и отсутствие нормальной версии этого протеина делает больных полностью беззащитными перед любыми инфекциями.  

В ходе эксперимента, проведенного сотрудниками института Солка в Калифорнии, нормальная версия гена IL2RG вводилась лабораторным мышам тем же способом, который был использован французскими учеными. В результате лейкемия развилась у трети подопытных животных.

Согласно предположению американских исследователей, развитие тяжелого заболевания может быть вызвано повреждениями соседних участков ДНК при внедрении в геном нового гена.

В то же время британские ученые из Госпиталя Ормонд Стрит (Лондон), активно разрабатывающие новые методики генной терапии, выразили сомнение в оправданности выводов своих американских коллег. По их мнению, развитие онкологического заболевание могло быть вызвано избыточными дозами генетического материала, который вводился подопытным животным.