Новость

Генная терапия побеждает врожденный иммунодефицит

Еще одно тяжелое наследственное заболевание отступило перед новыми лечебными технологиями: как сообщает ВВС, группе французских медиков при помощи генной терапии удалось добиться кардинального улучшения состояния у троих детей, страдавших врожденным комбинированным иммунодефицитным состоянием. Всего несколько лет тому назад это заболевание считалось практически неизлечимым.
Генная терапия побеждает врожденный иммунодефицит
1 минута
Группе французских ученых и врачей при помощи генной терапии удалось добиться впечатляющих успехов в терапии наследственного заболевания, совсем недавно считавшегося почти неизлечимым. Как сообщает ВВС медики сумели нормализовать состояние троих детей, страдавших врожденным иммунодефицитом, прибегнув к помощи высоких генноинженерных технологий.

Тяжелый комбинированный иммунодефицит, имевший место у маленьких пациентов парижского Госпиталя Necker, был вызван мутациями в гене, расположенным на Х-хромосоме. Носители такого генетического дефекта имеют совершенно не активную иммунную систему, что угрожает пациенту смертью даже от самых легких инфекций - типа банальных ОРЗ или ветряной оспы. Единственным возможным решением проблемы могла бы стать замена дефектной копии гена на нормальную, осуществленная непосредственно в организме детей. Именно это и удалось сделать французским медикам.

Для подсадки нормальной копии гена врачи использовали извлеченные из костного мозга маленьких пациентов стволовые кровяные клетки и генетически модифицированных ретровирусов - в качестве переносчиков наследственной информации. После того, как вирусы передавали содержащийся в них человеческий ген в ядро стволовых клеток, последние вновь вводились в организм детей. В результате новая, нормальная копия гена успешно прижилась: как показали недавние исследования, у всех троих детей в настоящее время имеется неплохо функционирующая иммунная система. Малышам даже сделали прививки против некоторых инфекций.

Тяжелый комбинированный иммунодефицит пополнил неперерывно растущий список наследственных заболеваний, эффективное лечение которых изначально было возможным только генно-терапевтическими методами. Результаты, достигнутые французскими учеными реально продемонстрировали, что данная болезнь уже не может относиться к категории неизлечимых, как было принято считать еще совсем недавно.

Комментарии Cackle
Шесть причин насморка, о которых вы не подумали Здоровье Шесть причин насморка, о которых вы не подумали
Как объяснить заложенность носа, если вы не простужены
У перенесших COVID-19 бессимптомно обнаружили «скрытые» антитела Гипотезы и открытия У перенесших COVID-19 бессимптомно обнаружили «скрытые» антитела
Ученые из Сколтеха предложили новый маркер для определения перенесенной инфекции

Подпишитесь на наши новости, чтобы получать их первыми