Генная терапия побеждает врожденный иммунодефицит

Группе французских ученых и врачей при помощи генной терапии удалось добиться впечатляющих успехов в терапии наследственного заболевания, совсем недавно считавшегося почти неизлечимым. Как сообщает ВВС медики сумели нормализовать состояние троих детей, страдавших врожденным иммунодефицитом, прибегнув к помощи высоких генноинженерных технологий.

Тяжелый комбинированный иммунодефицит, имевший место у маленьких пациентов парижского Госпиталя Necker, был вызван мутациями в гене, расположенным на Х-хромосоме. Носители такого генетического дефекта имеют совершенно не активную иммунную систему, что угрожает пациенту смертью даже от самых легких инфекций - типа банальных ОРЗ или ветряной оспы. Единственным возможным решением проблемы могла бы стать замена дефектной копии гена на нормальную, осуществленная непосредственно в организме детей. Именно это и удалось сделать французским медикам.

Для подсадки нормальной копии гена врачи использовали извлеченные из костного мозга маленьких пациентов стволовые кровяные клетки и генетически модифицированных ретровирусов - в качестве переносчиков наследственной информации. После того, как вирусы передавали содержащийся в них человеческий ген в ядро стволовых клеток, последние вновь вводились в организм детей. В результате новая, нормальная копия гена успешно прижилась: как показали недавние исследования, у всех троих детей в настоящее время имеется неплохо функционирующая иммунная система. Малышам даже сделали прививки против некоторых инфекций.

Тяжелый комбинированный иммунодефицит пополнил неперерывно растущий список наследственных заболеваний, эффективное лечение которых изначально было возможным только генно-терапевтическими методами. Результаты, достигнутые французскими учеными реально продемонстрировали, что данная болезнь уже не может относиться к категории неизлечимых, как было принято считать еще совсем недавно.