Генная терапия помогла пациенту с серповидноклеточной анемией

Представители фармацевтической компании Bluebird Bio сообщили, что экспериментальная генная терапия помогла подростку с серповидноклеточной анемией прожить три месяца без переливания крови. Известно, что при этом заболевании нарушается строение белка гемоглобина, а также эритроцитов, которые приобретают серпообразную форму.

Лечение, предложенное компанией, основано на введении правильного гена гемоглобина в стволовые клетки пациента с помощью безопасного вируса. Кроме того, применение LentiGlobin BB305 позволяет организму вырабатывать достаточное количество нормально функционирующего гемоглобина, что уменьшает выраженность симптомов заболевания.

Пациент прошел терапию около шести месяцев назад. Согласно полученным данным, это позволило ему прожить три месяца без переливания крови. При этом 45% гемоглобина пациента функционирует нормально, из них 40% белка, способного обратимо связываться с кислородом, было получено в результате генной терапии.

Врачи назвали результат генной терапиии «обнадеживающим», однако заметили, что нельзя делать выводы из данных, полученных при лечении одного пациента. Результаты исследования были представлены на заседании Европейской гематологической ассоциации в Вене. Компания Bluebird Bio также сообщила, что предложенная схема лечения может помочь пациентам с бета-талассемией — заболеванием, при котором генетический дефект блокирует выработку β-цепей гемоглобина.