Новые этапы в лечении гемофилии в России

27 сентября в «РИА Новости» - Всероссийское общество гемофилии (ВОГ) и компания Ново Нордиск А/С, производитель  уникального препарата - фактора свертывания крови НовоСэвен® провели пресс-конференцию на тему «Новые этапы в лечении гемофилии в России».  Демонстрацией новых возможностей, открывшихся перед пациентами с диагнозом гемофилия, стала уникальная экспедиция на Эльбрус, состоявшаяся в середине августа этого года.

В ходе пресс-конференции Президент Всероссийского общества гемофилииЮрий Жулев рассказал о Всероссийском творческом конкурсе «Скажи жизни «ДА!», проведенном среди детей и подростков, больных гемофилией. Ребята из разных регионов России боролись за главную награду конкурса – возможность стать участником экспедиции на Эльбрус. «Еще несколько лет назад мы не могли себе такое даже представить, - сказал Юрий Жулев, - для детей было подвигом просто выйти во двор. Мальчишки доказали, что при наличии соответствующей терапии они могут вести нормальный образ жизни и даже заниматься экстремальными видами спорта».

Из выбранных тайным голосованием десяти победителей семеро отправились на Эльбрус, и только трое из них сумели пройти весь путь до конца и покорить высоту в 4 800 метров. Но сегодня чествовали и награждали всех победителей конкурса. Семнадцатилетний Сергей Чашников, студент МГТУ им. Баумана, водрузивший российский флаг на конечной точке маршрута, сказал: «Благодаря этому проекту впервые на  всю страну прозвучала тема гемофилии. И не как исторический экскурс, воспоминание о сыне последнего российского императора царевиче Алексее, а как рассказ о людях, которые сегодня, здесь и сейчас, живут, борются и побеждают тяжелый недуг».

Вручая награды победителям конкурса, академик РАН и РАМН Андрей Иванович Воробьев, директор Гематологического научного центра отметил, что первое в нашей стране специализированное отделение для больных гемофилией было открыто на базе Центра еще 20 лет назад. «Тогда все пациенты были глубокими инвалидами, и вот теперь восхождение на Эльбрус!  Когда я узнал об этой экспедиции, то был просто поражен, - признался академик Воробьев, - Ваш успех – это и наша награда. Мы знаем, что недаром живем на этом свете».

Руководитель экспедиции на Эльбрус, вице-президент компании Ново Нордиск Питер Солберг сказал: «Я искренне восхищен мужеством ребят, и тех которые дошли до конца, и тех, кого врачи не пустили дальше. Все они взяли свою высоту, сумели преодолеть свою болезнь.  И это их главная победа. Значение этого события для всех людей с гемофилией становится понятным только сейчас. Это не просто уникальная экспедиция, это – прорыв к новым возможностям людей с гемофилией».

Лекарственное обеспечение больных гемофилией осуществляется в рамках программы ОНЛС (Обеспечения необходимыми лекарственными препаратами). Впервые за много лет люди стали получать адекватное лечение самыми современными препаратами. Однако сегодня все эти достижения под угрозой. По данным ВОГ в некоторых регионах страны начались сложности с поставками лекарств. По мнению Андрея Ивановича Воробьева перебои в обеспечении препаратами для лечения больных гемофилией абсолютно не допустимы «Нельзя тушить пожар с перерывом на обед,» - подчеркнул академик.

Справки:

Гемофилия – редкое врожденное заболевание, связанное с дефицитом факторов свертывания крови VIII (гемофилия А) или IX(гемофилия В), основным клиническим проявлением которой являются повторяющиеся кровоизлияния в суставы, чаще всего в крупные, что,  в конечном итоге,  приводит к их разрушению и инвалидизации пациента. Значительная часть больных гемофилией может передвигаться только с помощью инвалидного кресла. Этих тяжелых проявлений болезни можно избежать или значительно их уменьшить, если пациент с момента установления диагноза начинает получать необходимую заместительную терапию недостающим фактором свертывания крови.

Гемофилией болеют только мужчины; женщины являются носителями измененного гена. Этой редкой, но страшной болезнью страдал цесаревич Алексей, сын Николая II.

По данным Всероссийского Общества больных гемофилией в России зарегистрировано около 7 тысяч пациентов с гемофилией. В основном это люди молодого и среднего возраста, т.к. ранее не существовало препаратов, позволявших больным гемофилией дожить до преклонных лет.

Однако, даже при полноценном лечении, у некоторой части пациентов (в силу генетических особенностей, возраста и других причин) может возникнуть самое тяжелое осложнение гемофилии – выработка антител (ингибиторов) на вводимый фактор свертывания крови, которые нейтрализуют его действие. В этом случае стандартная терапия становится неэффективной. Лечение кровотечений у этой части больных – чрезвычайно сложная задача. Именно для этой категории больных учеными компании Ново Нордиск был создан препарат НовоСэвен^®.

НовоСэвен® - препарат, не имеющий аналогов в мире, представляет собой генно-инженерную форму активированного фактора свертывания крови VII. Именно активированный  фактор VII благодаря уникальному механизму действия способен вызвать образование гемостатического сгустка в месте повреждения сосуда при дефиците факторов VIII и IX. Главное преимущество препарата НовоСэвен® заключается в том, что на него не вырабатываются нейтрализующие антитела. 

Препарат НовоСэвен® получается методом генно-инженерной ДНК технологии и не содержит белков человеческой крови, благодаря чему он полностью свободен от человеческих вирусов. Это позволяет избежать заражения пациента такими опасными заболеваниями, как гепатит, ВИЧ и др. даже при длительном применении препарата. В России НовоСэвен® был зарегистрирован в конце 2000 года.

Препарат НовоСэвен® внесен в «Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных средств». Это единственный антиингибиторный препарат, который пациенты могут получать по программе ОНЛС.

Ново Нордиск - датский фармацевтический концерн, одно из крупнейших в мире объединений в сфере медицинских биотехнологий.

Компания является мировым лидером в лечении сахарного диабета. Кроме этого, компания занимает ведущие позиции в лечении таких заболеваний, как гемофилия, дефицит гормона роста, а также в области заместительной гормональной терапии у женщин.

Штаб-квартира компании расположена в Дании, более 24 000 человек трудятся в 79 филиалах по всему миру, а продукцией компании пользуются пациенты в 179 странах.

В России продукция компании Ново Нордиск применяется уже более 50 лет. Инсулины компании использует более половины российских пациентов, больных сахарным диабетом.

Сегодня компания Ново Нордиск занимает ведущие позиции в вопросах социальной ответственности и охраны окружающей среды, входит в список лучших работодателей Европы. В общемировом рейтинге компаний по устойчивому развитию Ново Нордиск традиционно входит в пятерку лидеров.