Генная терапия поможет справиться с муковисцидозом
Исследователи из Левенского католического университета (KU Leuven, Бельгия) разработали метод лечения муковисцидоза с помощью генной терапии. Пока новая методика опробована только на клеточных культурах и лабораторных мышах, однако авторы считают, что в перспективе ее можно будет использовать и в клинике.
Сотрудники университета Квинса в Белфасте разработали терапию для лечения пациентов с муковисцидозом — генетическим заболеванием, которое характеризуется тяжелыми нарушениями функционирования дыхательных органов.
Причиной возникновения муковисцидоза является мутация в гене CFTR. Он кодирует белок, контролирующий работу ионных каналов и транспорта ионов хлора в клетке. В настоящее время вылечить муковисцидоз невозможно, а существующая терапия лишь облегчает состояние больных и продлевает их жизнь.
Зегер Дебисер (Zeger Debyser) и его коллеги ранее сообщали, что им удалось разработать новое лекарство, восстанавливающее работу ионных каналов. Однако этот препарат помогал лишь некоторым пациентам.
Сейчас ученые решили бороться с муковисцидозом с помощью генной терапии. Для доставки в клетки полноценного гена CFTR, не несущего мутацию, авторы использовали аденоассоциированный вирус. Генная терапия привела к нормализации транспорта воды и ионов хлора в культурах клеток, а также избавила мышей, страдающих муковисцидозом, от симптомов заболевания.
Впрочем, авторам еще предстоит выяснить, как долго длится терапевтический эффект и будут ли нуждаться пациенты в повторном введении вируса, несущего копию поврежденного гена.
In the past, attempts to find out if gene therapy could work as a treatment for cystic fibrosis have not been met with much success. Now, new research shows how an improved gene therapy showed promising results in mice with cystic fibrosis.
MedicalNewsToday
Врачи говорят
Педиатр Алексей Бессмертный: «Пробовать снег и сосульки — это нормально для ребенка»
Врачи говорят
Почему болят колени: 6 вопросов врачу-ортопеду
