Генная терапия в США запрещена

Печальный исход одного из первых экспериментов с генной терапией ставит под вопрос перспективность этого направления лечения, с которым связывали большие надежды. Уже у второго ребенка, которому введение "недостающего" гена позволило восстановить иммунную систему, обнаружили крайне опасное осложнение. Американские контролирующие органы поспешили остановить все подобные эксперименты.

Речь идет о лечении тяжелого комбинированного иммунодефицита, при котором с рождения в организме не вырабатывается достаточно клеток иммунной системы. Дети оставались беззащитными перед инфекциями, однако, недавно ученые заявили, что им удалось справиться с врожденной болезнью, замещая у детей дефектный ген на "здоровый". При этом методе клетки ребенка заражают вирусом с нужным геном.

Три месяца назад у одного из детей, который в раннем возрасте получил экспериментальное лечение и считался излеченным, обнаружили опасное состояние – лейкозоподобный синдром. Это случилось во Франции в октябре. Тогда были приостановлены исследования по генной терапии тяжелого комбинированного иммунодефицита во Франции и США.

Когда информация о втором подобном случае, который также произошел в Европе, достигла сотрудников американского контролирующего органа – Управления по пищевым продуктам и лекарствам (FDA), там решили ввести временный запрет на все эксперименты по генной терапии с использованием ретровируса, который, как полагают и может быть причиной развития осложнений у детей. Таких экспериментов было 27.

Список остановленных исследований не приводится, но как утверждается, в них участвовали сотни пациентов. Теперь эксперты FDA будут рассматривать вопрос о продолжении экспериментов в индивидуальном порядке, если других способов лечения конкретного заболевания не существует. Однако три исследования по лечению иммунодефицита, которые были остановлены ранее, пока продолжены не будут.

Как сообщается, сейчас двое детей, у которых развились опасные осложнения, живы. Им хорошо помогла лучевая терапия, их состояние стабильно.