«Люди страдают и ждут лекарств слишком долго»

Всероссийское общество онкогематологии «Содействие» запустило акцию «ЯверюПРЕЗИДЕНТуслышит». Активисты хотят напомнить властям, что хронический миелолейкоз поддается лечению только при условии своевременной и непрерывной терапии. Заболевание входит в перечень «7 нозологий», но даже эта, самая успешная на сегодняшний день программа не предусматривает обеспечение препаратами второй, инновационной линии терапии пациентов, организм которых оказался резистентным к препаратам первой линии. И это относится не только к лейкозу.

«ЯверюПРЕЗИДЕНТуслышит»

В социальных сетях проходит акция «ЯверюПРЕЗИДЕНТуслышит», цель которой — привлечь внимание власти к вопросу недоступности инновационных лекарств для лечения больных хроническим миелоидным лейкозом (ХМЛ). Речь идет о пересмотре порядка помощи онкогематологическим больным — одновременно Всероссийское общество онкогематологии «Содействие» направило письмо в адрес Комиссии по формированию перечней лекарственных препаратов при Минздраве с просьбой включить в программу «7 нозологий» инновационные препараты второго поколения нилотиниб, дазатиниб, бозутиниб.

ХМЛ — достаточно редкое онкогематологическое заболевание. Ежегодно в нашей стране оно впервые выявляется у 800-1000 человек. На сегодняшний день в российском регистре числится около 9000 пациентов с этим диагнозом. Ранее, благодаря усилиям организации «Содействие» в федеральную программу «7 высокозатратных нозологий» был включен препарат первой линии для лечения ХМЛ иматиниб. И теперь его получают все нуждающиеся — вовремя и без перерывов. Однако для около 40% пациентов с ХМЛ эта терапия по разным причинам неэффективна, и им нужны препараты второго поколения — нилотиниб, дазатиниб или бозутиниб. Теоретически, они могут получать эти препараты за счет средств региональных бюджетов субъектов РФ, но на практике это практически не осуществимо. В регионах таких денег просто нет — дефицит средств в субъектах федерации на лечение редких болезней в Минздраве оценивают в шесть миллиардов рублей.

«Разговоры об этом продолжаются в течение последних пяти лет»

Статистика продолжительности жизни больных ХМЛ всегда была одной из самых печальных. Однако открытие препаратов ингибиторов тирозинкиназы (ИТК), которые целенаправленно «убивают» лейкозные клетки, позволило радикальным образом изменить этот прогноз. Раньше такие больные жили 3-5 лет, сегодня предполагается, что выживаемость больных ХМЛ не будет отличаться от продолжительности жизни в общей популяции. Однако, на взгляд российских специалистов, это излишне оптимистичное мнение.
«Низкий риск прогрессии у больных ХМЛ отмечается только у больных при относительно низкой массе лейкозных Ph+клеток, а такое возможно лишь при строгом соблюдении всех правил лечения и использовании всего арсенала препаратов, — рассказала МедНовостям зав. научно-консультативным отделением химиотерапии миелопролиферативных заболеваний ФГБУ «Гематологический научный центр», профессор Анна Туркина. — В ином случае прогноз далеко не столь благоприятен. По данным, которые предоставляют сегодня российские регионы, 10-летняя выживаемость составляет 70%. Наши данные: 12-летняя выживаемость в 80% случаев. Ежегодно от прогрессии лейкоза умирают 2-5% больных».

По словам эксперта, для получения оптимальных результатов от лечения ИТК необходимо не только обеспечить больных препаратами первой линии, но и контролировать эффективность терапии по данным молекулярных исследований, и сменять препараты в случае неудачи. Поскольку для 30-40% больных лечение препаратами первой линии после пяти-восьми лет терапии становится неэффективным, и требуется своевременно перейти на препараты второго поколения. И тут все упирается в бедное региональное финансирование.

«Мы консультируем пациентов, проводим клинические исследования, больные приезжают к нам по направлению врача в случае недостаточной эффективности терапии, осложнений, необходимости подбора наиболее эффективного препарата, — рассказала Туркина. — Но получать лекарства они должны по месту жительства, и, к сожалению, далеко не везде нашим больным они доступны. Оптимальным, на мой взгляд, было бы включение препаратов второго поколения в программу «7 нозологий». Разговоры об этом продолжаются в течение последних пяти лет — и это действительно жизненно важно для наших больных. Люди страдают и ждут необходимых лекарств иногда слишком долго, когда они уже становятся бесполезными. Такой подход приводит, в том числе, к нерациональному использованию лекарств. Наша задача — предупредить переход в терминальную стадию ХМЛ, когда назначение даже самых инновационных препаратов малоэффективно».

Не только ХМЛ

Десять лет назад российские власти сделали очень важный шаг, запустив федеральную программу «7 нозологий», которая обеспечила бесплатным лечением больных гемофилией, хроническим миелолейкозом, лимфомой, множественной миеломой и другими заболеваниями. Однако с тех пор было сделано немало фундаментальных открытий, которые позволяют либо излечить больного, либо существенно продлить его жизнь. А программа «7 нозологий» не предусматривает обеспечение препаратами второй, инновационной линии терапии пациентов, организм которых оказался резистентным к препаратам первой линии. И касается это не только ХМЛ.

Так, программа «7 нозологий» распространяется на муковисцидоз. Но из всей базовой терапии заболевания в эту программу включен только один препарат «Пульмозим», рассказала МедНовостям зав. научно-клиническим отделом муковисцидоза федерального Медико-генетического научного центра, профессор Елена Кондратьева. Сейчас появились новые препараты, которые используются самостоятельно или усиливают эффект Пульмозима. Но беда в том, что фармакогенетические инновационные препараты в России не зарегистрированы и не завозятся. Орфанные лекарства очень дороги из-за того, что таких больных немного, а при муковисцидозе речь идет о препаратах для носителей определенных мутаций.

Ждут высокотехнологичной терапии и попадающие в программу «7 нозологий» больные рассеянным склерозом. «Хочется увидеть в нашей стране препараты, которые на 80-100% тормозят развитие заболевания. Они уже вышли на рынок, в России мы видели результаты применения этих препаратов в клинических исследованиях, и теперь с нетерпением ждем, когда государство позволит себе закупить какое-то их количество. Хотя бы для тех, кому это важнее всего», — рассказала МедНовостям руководитель МООИ «Московское общество рассеянного склероза», врач-психотерапевт Ольга Матвиевская.

Нет перечня — нет проблемы

Сегодня в России есть три перечня орфанных заболеваний. В первый входят семь высокозатратных болезней, для которых действует очень успешная программа «7 нозологий». Программа финансируется из федерального бюджета, и ее исполнение составляет 98%. Еще одна программа по обеспечению пациентов орфанными препаратами — «24 редких заболеваний» — с 2012 года возложена на плечи субъектов РФ. Здесь средняя обеспеченность гораздо ниже и сильно разнится в зависимости от региона. Остальные пациенты попадают в рамки программы «региональные льготы», и их участь еще более незавидная.

Причем, все это те «счастливчики», которые имеют право на включение в федеральный регистр и программы возмещения. Как объясняют в Минздраве, это те заболевания, для которых в настоящее время имеется патогенетическое лечение (когда лекарственный препарат устраняет какое-то звено патогенеза наследственных заболеваний). Однако, тот же «Перечень-24» составлялся много лет назад, с тех пор число заболеваний, для которых разработано патогенетическое лечение, увеличилось, и сейчас специалисты рекомендует внести в него несколько десятков новых пунктов. Но, несмотря на появление новых препаратов от ряда не входящих в официальные перечни редких болезней, в России считается, что лечения от них нет. А значит, нет и никаких обязательств перед этими людьми со стороны государства.