Разработана перспективная терапия для лечения муковисцидоза
Сотрудники университета Квинса в Белфасте разработали терапию для лечения пациентов с муковисцидозом — генетическим заболеванием, которое характеризуется тяжелыми нарушениями функционирования дыхательных органов. В основе комбинированной терапии —применение препаратов лумакафтора (lumacaftor) и ивакафтора (ivacaftor) в течение 24 недель.
Экспериментальный курс ивакафтора улучшил у пациентов показатели функции легких в среднем на 10 процентов и помог им набрать вес (у больных муковисцидозом обычно наблюдается дефицит массы тела), а также значительно улучшил самочувствие.
В клинических испытаниях препаратов приняли участие более 1,1 тысячи людей, страдающих от муковисцидоза. Согласно данным, представленным в журнале The New England Journal of Medicine, комбинированная терапия не только увеличивает продолжительность жизни пациентов, но и улучшает ее качество.
«Вероятно, разработанная схема станет основными методом лечения пациентов, страдающих от этого заболевания», — считает соавтор исследования Стюарт Эльборн (Stuart Elborn). Учитывая, что существует большое количество мутаций в ДНК, которые приводят к развитию этого заболевания, врачи прогнозируют, что комбинированная терапия поможет в среднем каждому второму человеку с муковисцидозом.
A "groundbreaking" cystic fibrosis therapy could profoundly improve patients' quality of life, say doctors. Patients often die before their 40s as mucus clogs and damages their lungs and leaves them prone to infection. A major trial on 1,108 patients, in the New England Journal of Medicine, showed a combination of drugs could bypass the genetic errors that cause the disease and may increase life expectancy.
BBC
Гипотезы и открытия
Даже небольшая гипертония у женщин опаснее для их здоровья, чем считалось ранее
