Генная терапия помогла пациентам с болезнью Паркинсона

Американские ученые сообщают об успешном завершении первой стадии клинических испытаний нового метода лечения болезни Паркинсона, основанного на использовании генной терапии. В течение первого года лечения интенсивность проявлений симптомов заболевания у участников исследования сократились на 25-65%. Каких-либо побочных эффектов при этом зафиксировано не было.

Суть генной терапии заключается в использовании безвредных для человека вирусов для доставки в клетки различных тканей и органов генов, отсутствующих или не функционирующих должным образом в организме больного. В данном случае ученые использовали ген под названием GAD, который был внедрен в нервные клетки, расположенные в субталамическом ядре головного мозга.

Этот ген содержит информацию о структуре фермента, обеспечивающего синтез гамма-аминомасляной кислоты (GABA) – нейромедиатора, оказывающего тормозящее действие. Известно, что прямые инъекции GABA в мозг приводят к сокращению симптомов болезни Паркинсона – скованности движений, дрожи, возникающей в состоянии покоя, нарушений координации движений и т.д. В то же время эффект такого лечения является крайне кратковременным, поскольку нейромедиатор быстро выводится из организма. По замыслу ученых, введение дополнительных генов GAD в определенные области мозга должно было привести к долговременному увеличению объема синтеза GABA. 

В клинических испытаниях нового метода лечения, проходивших в Медицинском центре Вейлла Корнелла в Нью-Йорке, приняли участие 12 пациентов с болезнью Паркинсона. В течение первого года после начала эксперимента у всех участников было зафиксировано как минимум 25-процентное снижение интенсивности проявлений симптомов болезни. При этом у пяти пациентов этот показатель составил от 40 до 65%.

При обследовании головного мозга у всех участников был зафиксирован всплеск метаболической активности в области субталамического ядра, причем показатели роста интенсивности метаболических процессов были прямо пропорциональны результативности лечения.

Представитель британского Общества пациентов с болезнью Паркинсона Стив Форд высоко оценил эффективность и безопасность предложенного американскими исследователями метода лечения, и назвал «обнадеживающими» результаты первого этапа клинических испытаний.