Генная терапия поможет пациентам с макулярной дегенерацией

Представители компании Avalanche Biotechnologies сообщили, что экспериментальная генная терапия позволяет сохранить зрение пациентам, страдающим от макулярной дегенерации — заболевания, связанного с разрушением нервных клеток сетчатки.

Эффективность препарата АВА-101 была подтверждена в ходе клинических исследований при участии 32 пациентов. Вещество вводилось в область сетчатки, а не в стекловидное тело, как происходит при других способах лечения этого заболевания. Согласно полученным данным, такая терапия позволяла остановить пролиферацию кровеносных сосудов в глазах, при этом у добровольцев не наблюдалось серьезных побочных эффектов.

Как пояснили представители компании, лечение основано на блокировке фактора роста эндотелия сосудов VEGF — белка, который вырабатывается клетками для стимуляции процесса образования сосудов. В результате однократного введения препарата у пациента начинает регулярно образовываться белок анти-VEGF, который снижает активность фактора роста эндотелия сосудов. Другие компании, например, Roche, предлагают в качестве лечения макулярной дегенерации постоянные инъекции анти-VEGF.