Геном ВИЧ-инфицированных животных был успешно отредактирован
Группа ученых из Темпльского университета (Temple University) впервые смогли вырезать фрагмент ДНК вируса иммунодефицита человека из генома живого организма. Для этого исследователи воспользовались системой редактирования генома на основе технологии CRISPR/Cas9.
Камел Халили (Kamel Khalili) и его коллеги считают, что полученные ими результаты – важный шаг в лечении ВИЧ-инфекции. В настоящее время пациенты вынуждены принимать антиретровирусные препараты, подавляющие репликацию вируса. Уничтожить вирус подобная терапия неспособна, а принимать препараты инфицированные люди должны пожизненно.
Авторы сумели успешно воспользоваться технологией редактирования генома: они вырезали вирус из инфицированных клеток. Сперва эксперименты были проведены на клеточных культурах, а в дальнейшем – на лабораторных животных: мышах и крысах.
Ученые показали, что уже через две недели после редактирования генома, необходимый фрагмент отсутствовал во всех тканях, включая сердце, почки, печень, мозг, легкие, селезенку и клетки крови. Анализ вирусной РНК показал, что ее концентрация в циркулирующих лимфоцитах существенно снизилась после проведенной процедуры.
Исследователи считают, что редактирование можно будет использовать в комбинации с антиретровирусными препаратами – подобная терапия окажется гораздо более эффективной, чем используемая в настоящее время.
Авторы предполагают, что смогут перейти к клиническим испытаниях на пациентах уже через несколько лет. Пока же они планируют протестировать методику на более крупной выборке животных.
Using gene editing technology, researchers at the Lewis Katz School of Medicine at Temple University have, for the first time, successfully excised a segment of HIV-1 DNA – the virus responsible for AIDS – from the genomes of living animals.
Temple Health