Китайские ученые готовы отредактировать геном первых пациентов

В начале 2016 года разрешение на редактирование генома человеческих эмбрионов было получено группой британских ученых. Они планировали заняться экспериментами по изучению причин бесплодия и разобраться с ними, используя систему CRISPR-Cas9.

Сейчас же ученые пошли еще дальше – исследователи из Китая объявили о том, что ими получено разрешение на проведение экспериментов по редактированию человеческого генома. Подобного решения ожидали и ученые из других стран, однако китайским исследователям повезло больше остальных, и они первыми смогут приступить к таким опытам. Ранее о получении такого одобрения сообщили ученые из США, однако они начнут эксперименты с CRISPR-Cas9 только в конце года.

Китайские ученые не в первый раз оказались впереди планеты всей. Они уже проводили исследования по редактированию эмбрионального генома еще до того, как разрешение на это выдали британским исследователям. Впрочем, тогда эксперименты прошли не слишком удачно. Авторы пытались «починить» дефектный ген, отвечающий за возникновение серповидно-клеточной анемии. Внедрить правильный ген удалось лишь в 4 эмбриона из 28 выживших, а всего для эксперимента были отобраны 89 эмбрионов.

Предполагается, что первый такой эксперимент начнется уже в августе. Он будет проведен исследователями из Сычуаньского университета (Sichuan University). Китайские ученые планируют отредактировать Т-лимфоциты онкологических больных, запустив таким образом процесс уничтожения опухолевых клеток в организме.

Сперва у пациента будут взяты Т-клетки, после чего с помощью системы редактирования CRISPR-Cas9 из них будет удален ген, контролирующий экспрессию белка PD-1 – мембранного рецептора, расположенного на поверхности Т-клеток. Лимфоциты связываются с раковыми клетками, продуцирующими этот белок, что препятствует их уничтожению иммунной системой. В том случае, если лимфоциты будут лишены PD-1, связываться с раковыми клетками они не смогут, в этом случае борьба с опухолью станет более эффективной. Измененные Т-клетки сперва будут культивироваться в лабораторных условиях, что позволит ученым убедиться, что им удалось отредактировать геном всех клеток и никаких побочных эффектов после того, как лимфоциты будут вновь введены пациенту после редактирования, не возникнет.

Способностью блокировать работу белка PD-1 обладают некоторые лекарственные препараты, например, Кейтруда и Опдиво. Авторы предполагают, что геномное редактирование позволит добиться того же эффекта.

Модифицированные лимфоциты уже начали использоваться для лечения рака, однако их получение довольно дорого. Ожидается, что система CRISPR-Cas9 сделает их создание более дешевым, а саму терапию – более доступной для пациентов.