Лекарство от генетической болезни нейронов испытали на перепрограммированных клетках кожи

Американские ученые перепрограммировали клетки кожи человека, умершего от тяжелого наследственного заболевания нервной системы, в стволовые клетки, из которых вырастили культуру нервных клеток, пораженных этой болезнью. Полученная культура нейронов оказалась эффективной для испытания лекарственных препаратов.

Исследователи из Университета Висконсина в Мэдисоне сообщили об успешной трансформации кожных фибробластов (клеток, синтезирующих внеклеточное вещество соединительной ткани – коллаген и т.д.) в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки. Эти клетки, как и эмбриональные стволовые, могут развиваться в любой тип клеток организма. Затем, используя инновационную технологию собственного изобретения, ученые получили из этих клеток нейроны, несущие признаки спинальной мышечной атрофии, которой страдал донор фибробластов.

Это заболевание вызвано наследуемой мутацией гена SMN1, которая приводит к дегенерации двигательных нейронов и, как следствие, к прогрессирующей мышечной слабости, заканчивающейся параличом и смертью. Одобренных к применению лекарств от спинальной мышечной атрофии не существует, во многом из-за того, что болезнь не удалось смоделировать на животных.

Группа исследователей под руководством Клайва Свендсена (Clive Svendsen) использовала полученную культуру нервных клеток для испытания потенциально эффективных при этой болезни лекарств – противосудорожного препарата вальпроевой кислоты и аминогликозидного антибиотика тобрамицина. Эксперимент оказался удачным – оба лекарства стимулировали механизмы, частично компенсирующие генетический дефект.

Это позволяет ожидать улучшения симптомов спинальной мышечной атрофии и замедления ее прогрессирования при их клиническом применении. Разумеется, до использования по новому показанию препараты должны пройти стандартный многоступенчатый контроль эффективности и безопасности, перейти к которому и позволил опыт на культуре измененных клеток.

С помощью новой технологии теоретически можно получить для исследования любые клетки, пораженные генетическим дефектом.