Лейкоз излечили за неделю генной терапией

В Мемориальном онкологическом центре Слоан-Кеттеринг в Нью-Йорке прошли успешные ограниченные испытания генной терапии острого лимфобластного лейкоза, болезни системы кроветворения, которая считается неизлечимой, сообщает New Scientist.

У одного из пациентов, Дэвида Апонте (David Aponte), признаки заболевания исчезли всего за восемь дней, у четырех других больных то же самое произошло за восемь недель, хотя один из них позже скончался от закупорки кровеносного сосуда, не связанной с терапией, а другой после обострения.

У всех троих излечившихся, которые к началу экспериментальной терапии находились в стадии обострения заболевания, в настоящее время отмечена ремиссия, которая продолжается от пяти месяцев до двух лет. По словам одного из руководителей и соавтора дизайна исследования Майкла Саделейна (Michel Sadelain), следующее испытание с привлечением 50 пациентов уже подготовлено, и он с коллегами планирует применение испытанного терапевтического подхода к другим раковым заболеваниям.

Ключевым моментом этой генной терапии является выявление уникальной молекулы на поверхности раковых клеток с последующей генетической модификацией иммунных клеток пациента таким образом, чтобы они могли прицельно атаковать злокачественные клетки.

При остром лимфобластном лейкозе происходит неконтролируемая пролиферация незрелых В-клеток иммунной системы. Группа Саделейна выявила на поверхности таких злокачественных клеток молекулу, обозначенную CD19, которая присутствует только там. Ученые выделили у пациентов клетки другого типа, Т-лимфоциты, с помощью обезвреженного вируса внесли в них ген, направляющий эти клетки иммунной системы на все клетки с маркером CD19. Затем генно-инженерные Т-лимфоциты вводились пациентам, в организме которых они сразу атаковали и уничтожали все В-клетки, не только раковые.

Как отмечает Майкл Саделейн, «у всех пяти пациентов после такого лечения злокачественный рост стал неопределяемым».

По подсчетам ученого организм должен был восполнить недостаток обычных Т-лимфоцитов и здоровых В-клеток за два месяца, однако для того чтобы гарантировать восстановление здоровой иммунной системы пациентам делали пересадку костного мозга.

В настоящее время группа Саделейна изучает возможности направления Т-лимфоцитов на поражение опухолевых клеток других раковых заболеваний. В тех случаях, когда на поверхности раковых клеток не удается выявить уникальную молекулу-мишень, ученые пытаются нацелиться на два маркера, присутствующих в паре только на клетках злокачественного роста.