Мышечную дистрофию лечат усиленной выработкой белков

Американские ученые предложили новый способ лечения тяжелой врожденной болезни. Речь идет о мышечной дистрофии Дюшенна, которая встречается с частотой примерно три случая на 10 тысяч мужчин. Это самая распространенная форма мышечной дистрофии, которая начинается еще в детстве и приводит к смерти в молодом возрасте.

Группа ученых из университета Иллинойса, работающая под руководством профессора Стивена Кауфмана (Stephen Kaufman), установила, что в развитии этого тяжелого заболевания важную роль играют белки дистрофин и интегрин. По их мнению, последний способен частично компенсировать недостаток первого и замедлять течение болезни.

Специально выведенным мышам, гены которых были похожи на гены больных мышечной дистрофией Дюшенна, проводилось экспериментальное лечение, которое было направлено на повышение выработки интегрина. Тогда как нелеченные грызуны в среднем умирали в возрасте 12 недель, экспериментальная группа жила до 38 недель. Кроме того, у них не были отмечены столь ярко выраженные симптомы поражения мышечной системы.

По мнению ученых, опубликовавших отчет о результатах исследования в последнем номере Journal of Cell Biology, новый метод выглядит очень перспективным. Однако от внедрения в широкую практику его отделяют еще четыре или пять лет, которые потребуются для установления его безопасности и испытаний в клинических условиях.