Первые пациенты вылечены клонированием

Терапевтическое клонирование в сочетании с генной терапией помогает восстановить защитные силы организма даже при полном отсутствии иммунной системы. Американским ученым из Института биомедицинских исследований Уайтхеда в Массачусетсе удалось использовать эти технологии для того, чтобы вылечить тяжело больных мышей.

Эта работа стала результатом усилий сразу двух подразделений института - лаборатории Рудолфа Джэниша (Rudolf Jaenisch) и Джорджа Дейли (George Daley). Из клетки кожи, взятой от больных мышей, им, в итоге, удалось частично восстановить иммунную системы грызуна. Результаты работы были опубликованы в двух статьях, которые появились на сайте журнала Cell.

На первом этапе эксперимента специалисты из лаборатории Джэниша перенесли генетический материал из клетки кожи больной мыши в мышиную яйцеклетку, как это делается при обычном клонировании. После стимуляции яйцеклетка начала делиться. В тот момент, когда количество клеток эмбриона достигло сотни, несколько было взято для продолжения исследования.

Это так называемые стволовые, или мультипотентные, клетки, которые могут развиться в любую ткань организма. На этом этапе с помощью генной терапии в клетках был поправлен ген, отвечающий за иммунитет. Тем не менее, просто пересадить полученные клетки мышам не удавалось. Подобные попытки безуспешно делались в течение последних лет.

Тут помогли исследования ученых из лаборатории Дейли. Они добавили к клеткам еще один ген - HoxB4, который стимулирует развитие стволовых клеток до более развитых предшественников гемопоэза. Именно эти клетки и были пересажены мыши. В результате дефект иммунной системы был частично замещен, и в крови появились работающие иммунные клетки.

Таким образом, удалось преодолеть серьезную проблему и успешно использовать комбинацию сразу нескольких современных методов, на которые возлагаются большие надежды, таких как терапевтическое клонирование, манипуляции со стволовыми клетками и генная терапия, в применении в одному «пациенту».