Самое дорогое в мире лекарство от СМА показывает эффективность у младенцев

Опубликованы промежуточные итоги 3 фазы испытаний препарата «Золгенсма» производства швейцарской фармацевтической компании Novartis, лечение которым проводилось у младенцев первых 6 месяцев жизни, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА). Это редкое генетическое нейромышечное заболевание, для которого характерна потеря двигательных нейронов, из-за чего нарушаются глотательная, дыхательная и базовая двигательная функции. 

Сообщается, что у двух третей участников исследования STR1VE-EU, прошедших генную терапию до достижения возраста 6 месяцев, наблюдалось нехарактерное для естественного течения СМА 1 типа освоение возрастных моторных навыков. Также, согласно отчета, большинству (около 92%) детей не требовалась постоянная дыхательная поддержка, а две трети смогли есть самостоятельно. 

Широкое использование препарата, терапия которым стоит для одного пациента 2,1 млн долларов США, месяц назад был временно приостановлено в Соединенных Штатах, поскольку управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) запросило его дополнительное исследование у детей старшего возраста.

Регистрация препарата «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) в России началась в июле 2020 года. До тех пор его ввоз на территорию РФ мог осуществляться только по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями, определёнными федеральным законом № 61-Ф3 (об обращении лекарственных средств). Для этого требовались решения врачебных комиссий медучреждений, а также одобрение на ввоз со стороны Минздрава РФ. При этом оплата лечения осуществлялась, как за счет благотворительных сборов, так и в рамках госгарантий, сообщает портал «Семьи СМА». 

Кроме того, в прошлом году в России для терапии этого заболевания одобрили препарат «Спинраза» (нусинерсен, производство «Биоген»), получивший орфанный статус в 2020 году.

Также компания Roshe заявляла о намерении зарегистрировать в России свой препарат для лечения СМА Рисдиплам в первом квартале 2020 года.